En klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​CS-101 til behandling af forsøgspersoner med β-thalassæmi

Nøgleinklusionskriterier:

• 6 til 35 år gamle (inklusive) mandlige eller kvindelige forsøgspersoner på tidspunktet for informeret samtykke
• Diagnose af β-thalassæmi, genotyper inkluderer, men er ikke begrænset til β+β0，βEβ0，β0β0 osv.
• Anamnese med mindst ≥8 enheder/år med pakkede RBC-transfusioner i de foregående 12 måneder forud for screeningsperioden
• Generelt i god stand, Karnofsky præstationsscore≥60 point for forsøgspersoner ≥16 år på tidspunktet for autolog hæmatopoietisk stamcelleindsamling, eller Lansky Play-Performance-score≥60 point for forsøgspersoner under 16 år, eller tilsvarende klinisk evaluering som investigator webstedets almindelige praksis

Nøgleekskluderingskriterier:

• Behandling med anden undersøgelsesmedicin eller andre eksperimentelle indgreb 30 dage før underskrivelse af informeret samtykke eller inden for 6 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.
• Forsøgspersoner, der har modtaget eller får thalidomid og/eller Luspatercept, når deres lægemiddelinteraktion med hensyn til effektiviteten og sikkerheden af ​​CS-101 ikke kan udelukkes, medmindre der er mindst 3 testresultater, der viser det totale hæmoglobinniveau, før transfusion er under 9g/dL inden for de seneste 6 måneder før screening.
• Tidligere modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller gen(redigeret) terapi.
• Forsøgspersoner har tilgængelige relaterede fuldt matchende donorer og er kvalificerede og forberedte til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
• De med aktive infektioner, herunder men ikke begrænset til: HIV, hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, Epstein-Barr virus og treponema pallidum tester positive eller kendt tuberkulose, parasitisk infektion osv., som af investigator vurderes at være uegnede til at deltage i denne undersøgelse.
• Ekkokardiografi resultater med ejektionsfraktion under 45%.
• Avanceret leversygdom, defineret som:

Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrænse (ULN) eller:

Baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN.

• MR under screeningsperioden viste kraftig jernoverbelastning og vurderes af investigator til at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen.