Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CS-101 w leczeniu pacjentów z β-talasemią
11 lutego 2026 zaktualizowane przez: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych hematopoetycznych komórek progenitorowych macierzystych (CS-101) edytowanych in vitro w leczeniu pacjentów z β-talasemią
Celem tego otwartego, jednoramiennego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i skuteczności CS-101 w leczeniu β-talasemii.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
CS-101 to autologiczna zawiesina komórek CD34+, opracowana za pomocą technologii edycji zasad in vitro, która modyfikuje miejsce wiązania BCL11A w promotorze HBG w taki sposób, że traci ono zdolność wiązania się z BCL11A, co może ponownie indukować wytwarzanie γ-globiny łańcucha i zwiększają stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) we krwi, kompensując funkcję brakującej hemoglobiny dorosłej HbA w celu osiągnięcia wyleczenia klinicznego.
Terapia podejmuje dwa główne wyzwania w obecnym leczeniu tej choroby: brak pasujących dawców i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w przypadku allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nanning, Chiny
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjenci w wieku od 6 do 35 lat (włącznie), mężczyźni lub kobiety w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Rozpoznanie β-talasemii, genotypy obejmują między innymi β+β0, βEβ0, β0β0 itp.
- Historia co najmniej ≥8 jednostek/rok transfuzji koncentratów czerwonych krwinek w ciągu ostatnich 12 miesięcy poprzedzających okres przesiewowy
- Ogólnie w dobrym stanie, wynik w skali Karnofsky'ego ≥ 60 punktów dla pacjentów w wieku ≥ 16 lat w momencie pobrania autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych lub wynik w skali Lansky'ego Play-Performance ≥ 60 punktów dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat lub równoważna ocena kliniczna przeprowadzona przez badacza powszechną praktyką w witrynie
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Leczenie innymi badanymi lekami lub innymi interwencjami eksperymentalnymi 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody lub w ciągu 6 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Pacjenci, którzy otrzymywali lub otrzymują talidomid i/lub Luspatercept, u których nie można wykluczyć ich interakcji lekowych wpływających na skuteczność i bezpieczeństwo CS-101, chyba że istnieją co najmniej 3 wyniki badań wskazujące, że całkowity poziom hemoglobiny przed transfuzją jest niższy niż 9 g/dl w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Wcześniej przeszedł allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapię genową.
- Pacjenci mają dostępnych spokrewnionych, w pełni pasujących dawców i kwalifikują się do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych oraz są przygotowani do nich.
- Osoby z aktywnymi infekcjami, w tym między innymi: wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C, wirusem cytomegalii, wirusem Epsteina-Barra i krętkiem bladym, z dodatnim wynikiem testu lub ze stwierdzoną gruźlicą, infekcją pasożytniczą itp., które według badacza nie nadają się do leczenia wziąć udział w tym badaniu.
- Wyniki echokardiografii z frakcją wyrzutową poniżej 45%.
- Zaawansowana choroba wątroby, zdefiniowana jako:
Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 × górna granica normy (GGN) lub:
Wyjściowy międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 × GGN.
- Badanie rezonansu magnetycznego przeprowadzone w okresie przesiewowym wykazało duże obciążenie żelazem i badacz uznał, że pacjent nie może uczestniczyć w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CS-101
CS-101: Autologiczne CD34+ Hematopoetyczne zawieszenie komórek macierzystych zmodyfikowane przez technikę edycji bazy ex vivo
|
Autologiczne CD34+ Hematopoetyczne zawieszenie komórek macierzystych zmodyfikowane przez technikę edycji bazy ex vivo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) zgodnie z oceną CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
|
|
Odsetek pacjentów z wszczepieniem
Ramy czasowe: w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
|
Osobników, u których wszczepiono neutrofile, definiuje się jako osoby z wszczepionymi neutrofilami
|
w ciągu 42 dni po wlewie CS-101
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
|
Od wartości początkowej do 100 dni po infuzji CS-101
|
|
|
Śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
|
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Od 3 miesięcy do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
|
|
Czas do ostatniej transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Dni po wlewie CS-101
|
Dni po wlewie CS-101
|
|
|
Czas do przyjęcia neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Dni po infuzji CS-101
|
Czas do odtworzenia neutrofili definiuje się jako pierwszy dzień, w którym uzyskano 3 kolejne pomiary bezwzględnej liczby neutrofili ≥0,5×10^9/l w trzech różnych dniach; Czas do odtworzenia płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień, w którym uzyskano 3 kolejne pomiary bezwzględnej liczby płytek krwi ≥20×10^9/l w trzech różnych dniach oraz bez przetoczenia koncentratu krwinek płytkowych w ciągu ostatnich 7 dni;
|
Dni po infuzji CS-101
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
|
Poziom chimeryzmu we krwi obwodowej i szpiku kostnym
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w leukocytach krwi obwodowej i szpiku kostnym w czasie
|
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
zmiana stężenia hemoglobiny płodowej od wartości początkowej do 12 miesięcy po infuzji CS-101
|
do 12 miesięcy po wlewie CS-101
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CS-101-06
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .