Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie

Wichtige Einschlusskriterien:

• 6 bis 35 Jahre (einschließlich) männliche oder weibliche Probanden zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung
• Diagnose von β-Thalassämie, Genotypen umfassen unter anderem β+β0, βEβ0, β0β0 usw
• Anamnese von mindestens ≥8 Einheiten/Jahr gepackter Erythrozytentransfusionen in den letzten 12 Monaten vor dem Screening-Zeitraum
• Im Allgemeinen in gutem Zustand, Karnofsky-Leistungsbewertung ≥60 Punkte für Probanden, die zum Zeitpunkt der autologen hämatopoetischen Stammzellentnahme 16 Jahre alt sind, oder Lansky-Play-Performance-Bewertung ≥60 Punkte für Probanden unter 16 Jahren oder gleichwertige klinische Bewertung durch den Prüfer gängige Praxis auf der Website

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit anderen Prüfmedikamenten oder anderen experimentellen Interventionen 30 Tage vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
• Probanden, die Thalidomid und/oder Luspatercept erhalten haben oder erhalten, wenn ihre Arzneimittelwechselwirkungen auf die Wirksamkeit und Sicherheit von CS-101 nicht ausgeschlossen werden können, es sei denn, es liegen mindestens 3 Testergebnisse vor, aus denen hervorgeht, dass der Gesamthämoglobinspiegel vor der Transfusion darunter liegt 9 g/dl in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.
• Zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation oder eine geneditierte Therapie erhalten.
• Den Probanden stehen verwandte, vollständig passende Spender zur Verfügung und sie sind für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet und vorbereitet.
• Personen mit aktiven Infektionen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus und Treponema pallidum, Test positiv oder bekannte Tuberkulose, parasitäre Infektion usw., die vom Prüfer als ungeeignet beurteilt werden an dieser Studie teilnehmen.
• Ergebnisse der Echokardiographie mit einer Ejektionsfraktion unter 45 %.
• Fortgeschrittene Lebererkrankung, definiert als:

Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT) > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder:

Baseline International Normalized Ratio (INR) > 1,5 × ULN.

• Das MRT während des Screening-Zeitraums zeigte eine schwere Eisenüberladung und wird vom Prüfarzt als nicht in der Lage beurteilt, an der Studie teilzunehmen.