Een klinische studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 worden geëvalueerd bij de behandeling van proefpersonen met β-thalassemie

Belangrijkste inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 6 tot 35 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
• Diagnose van β-thalassemie, genotypen omvatten maar zijn niet beperkt tot β+β0,βEβ0,β0β0, enz.
• Geschiedenis van minstens ≥8 eenheden/jaar verpakte RBC-transfusies in de voorafgaande 12 maanden voorafgaand aan de screeningperiode
• Over het algemeen in goede staat, Karnofsky-prestatiescore ≥60 punten voor proefpersonen ≥16 jaar oud op het moment van autologe hematopoëtische stamcelverzameling, of Lansky Play-Performance-score≥60 punten voor proefpersonen jonger dan 16 jaar oud, of gelijkwaardige klinische evaluatie door de onderzoeker gebruikelijke praktijk van de site

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Behandeling met andere onderzoeksmedicijnen of andere experimentele interventies 30 dagen voorafgaand aan het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming of binnen 6 halfwaardetijden van het geneesmiddel, afhankelijk van welke van de twee langer is.
• Proefpersonen die thalidomide en/of Luspatercept hebben gekregen of krijgen, wanneer hun geneesmiddelinteractie op de werkzaamheid en veiligheid van CS-101 niet kan worden uitgesloten, tenzij er tenminste 3 testresultaten zijn waaruit blijkt dat het totale hemoglobineniveau vóór de transfusie lager is dan 9 g/dl in de afgelopen 6 maanden vóór screening.
• Heeft eerder een allogene hematopoietische stamceltransplantatie of gen(bewerkte) therapie ondergaan.
• De proefpersonen beschikken over verwante, volledig overeenkomende donoren en komen in aanmerking voor en zijn voorbereid op allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
• Degenen met actieve infecties, waaronder maar niet beperkt tot: HIV, hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus en treponema pallidum testen positief, of bekende tuberculose, parasitaire infectie, enz. die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd deelnemen aan deze studie.
• Echocardiografieresultaten met een ejectiefractie van minder dan 45%.
• Gevorderde leverziekte, gedefinieerd als:

Aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) >3 × bovengrens van normaal (ULN) of:

Basislijn internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,5 × ULN.

• MRI tijdens de screeningsperiode toonde een zware ijzerstapeling aan en de onderzoeker oordeelt dat hij niet in staat is om aan het onderzoek deel te nemen.