Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности CS-101 при лечении пациентов с β-талассемией
11 февраля 2026 г. обновлено: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности in vitro аутологичных гемопоэтических стволовых клеток-предшественников, отредактированных tBE (CS-101), при лечении субъектов с β-талассемией
Цель этого открытого независимого клинического исследования — узнать о безопасности и эффективности CS-101 при лечении β-талассемии.
Обзор исследования
Подробное описание
CS-101 представляет собой суспензию аутологичных клеток CD34+, отредактированную с помощью технологии редактирования оснований in vitro, которая модифицирует сайт связывания BCL11A в промоторе HBG, так что он теряет способность связываться с BCL11A, что может повторно индуцировать выработку γ-глобина. цепи и повышают концентрацию фетального гемоглобина (HbF) в крови, компенсируя недостающую функцию взрослого гемоглобина HbA для достижения клинического излечения.
Терапия решает две основные проблемы в современном лечении заболевания: отсутствие подходящих доноров и реакцию «трансплантат против хозяина» при аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nanning, Китай
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- От 6 до 35 лет (включительно) мужчины или женщины на момент информированного согласия
- Диагностика β-талассемии, генотипы включают, помимо прочего, β+β0, βEβ0, β0β0 и т. д.
- В анамнезе не менее 8 единиц переливания эритроцитов в год в течение предшествующих 12 месяцев до периода скрининга.
- В целом в хорошем состоянии, оценка Карновского ≥60 баллов для субъектов ≥16 лет на момент сбора аутологичных гемопоэтических стволовых клеток или оценка Лански Play-Performance ≥60 баллов для субъектов младше 16 лет, или эквивалентная клиническая оценка, проведенная исследователем. обычная практика сайта
Ключевые критерии исключения:
- Лечение другими исследуемыми препаратами или другие экспериментальные вмешательства за 30 дней до подписания информированного согласия или в течение 6 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.
- Субъекты, которые получали или получают талидомид и/или луспатерцепт, когда нельзя исключить их лекарственное взаимодействие, влияющее на эффективность и безопасность CS-101, за исключением случаев, когда есть по крайней мере 3 результата теста, показывающие, что уровень общего гемоглобина перед переливанием ниже. 9 г/дл за последние 6 месяцев до скрининга.
- Ранее получали аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или генную (отредактированную) терапию.
- У субъектов есть родственные полностью подходящие доноры, они подходят и подготовлены к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
- Лица с активными инфекциями, включая, помимо прочего: ВИЧ, гепатит В, гепатит С, цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барр и бледную трепонему с положительным результатом теста или известный туберкулез, паразитарную инфекцию и т. д., которых исследователь считает непригодными для лечения. принять участие в этом исследовании.
- По результатам эхокардиографии фракция выброса ниже 45%.
- Прогрессирующее заболевание печени, определяемое как:
Аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) >3 × верхняя граница нормы (ВГН) или:
Базовое международное нормализованное отношение (МНО) >1,5 × ВГН.
- МРТ во время периода скрининга показала сильную перегрузку железом и, по мнению исследователя, не могла участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CS-101
CS-101: Аутологичная CD34+ гематопоэтические суспензии стволовых клеток, модифицированная методом редактирования базы ex vivo
|
Аутологичная CD34+ гематопоэтическая суспензия стволовых клеток, модифицированная методом редактирования базы ex vivo
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) по оценке CTCAE v5.0.
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
|
|
Доля субъектов с приживлением трансплантата
Временное ограничение: в течение 42 дней после инфузии CS-101
|
Субъекты с приживлением определяются как привитые нейтрофилы.
|
в течение 42 дней после инфузии CS-101
|
|
Уровень смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
|
От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
|
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
|
|
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 6 месяцев подряд
Временное ограничение: От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
|
Время до последней переливания эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Дни после инфузии CS-101
|
Дни после инфузии CS-101
|
|
|
Время до приживления нейтрофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: Дни после введения CS-101
|
Время до приживления нейтрофилов определяется как первый день из трех последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов ≥0,5×10^9/л в три разных дня; Время до приживления тромбоцитов определяется как первый день из трех последовательных измерений абсолютного числа тромбоцитов ≥20×10^9/л в три разных дня и без трансфузии тромбоцитов в течение последних 7 дней;
|
Дни после введения CS-101
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Изменение общей концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
Уровень химеризма в периферической крови и костном мозге
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в лейкоцитах периферической крови и костном мозге с течением времени
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
Изменение концентрации фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
изменение концентрации фетального гемоглобина от исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 сентября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CS-101-06
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .