Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности CS-101 при лечении пациентов с β-талассемией

9 сентября 2023 г. обновлено: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности in vitro аутологичных гемопоэтических стволовых клеток-предшественников, отредактированных tBE (CS-101), при лечении субъектов с β-талассемией

Цель этого открытого независимого клинического исследования — узнать о безопасности и эффективности CS-101 при лечении β-талассемии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

CS-101 представляет собой суспензию аутологичных клеток CD34+, отредактированную с помощью технологии редактирования оснований in vitro, которая модифицирует сайт связывания BCL11A в промоторе HBG, так что он теряет способность связываться с BCL11A, что может повторно индуцировать выработку γ-глобина. цепи и повышают концентрацию фетального гемоглобина (HbF) в крови, компенсируя недостающую функцию взрослого гемоглобина HbA для достижения клинического излечения. Терапия решает две основные проблемы в современном лечении заболевания: отсутствие подходящих доноров и реакцию «трансплантат против хозяина» при аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Китай
      • Nanning, Китай
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Контакт:
          • Yongrong Lai, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • От 6 до 35 лет (включительно) мужчины или женщины на момент информированного согласия
  • Диагностика β-талассемии, генотипы включают, помимо прочего, β+β0, βEβ0, β0β0 и т. д.
  • В анамнезе не менее 8 единиц переливания эритроцитов в год в течение предшествующих 12 месяцев до периода скрининга.
  • В целом в хорошем состоянии, оценка Карновского ≥60 баллов для субъектов ≥16 лет на момент сбора аутологичных гемопоэтических стволовых клеток или оценка Лански Play-Performance ≥60 баллов для субъектов младше 16 лет, или эквивалентная клиническая оценка, проведенная исследователем. обычная практика сайта

Ключевые критерии исключения:

  • Лечение другими исследуемыми препаратами или другие экспериментальные вмешательства за 30 дней до подписания информированного согласия или в течение 6 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.
  • Субъекты, которые получали или получают талидомид и/или луспатерцепт, когда нельзя исключить их лекарственное взаимодействие, влияющее на эффективность и безопасность CS-101, за исключением случаев, когда есть по крайней мере 3 результата теста, показывающие, что уровень общего гемоглобина перед переливанием ниже. 9 г/дл за последние 6 месяцев до скрининга.
  • Ранее получали аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или генную (отредактированную) терапию.
  • У субъектов есть родственные полностью подходящие доноры, они подходят и подготовлены к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  • Лица с активными инфекциями, включая, помимо прочего: ВИЧ, гепатит В, гепатит С, цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барр и бледную трепонему с положительным результатом теста или известный туберкулез, паразитарную инфекцию и т. д., которых исследователь считает непригодными для лечения. принять участие в этом исследовании.
  • По результатам эхокардиографии фракция выброса ниже 45%.
  • Прогрессирующее заболевание печени, определяемое как:

Аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) >3 × верхняя граница нормы (ВГН) или:

Базовое международное нормализованное отношение (МНО) >1,5 × ВГН.

  • МРТ во время периода скрининга показала сильную перегрузку железом и, по мнению исследователя, не могла участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CS-101
CS-101: Аутологичная суспензия гемопоэтических стволовых клеток CD34+, модифицированная методом редактирования оснований in vitro.
Биологический: CS-101
Аутологичная суспензия гемопоэтических стволовых клеток CD34+, модифицированная методом редактирования оснований in vitro

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) по оценке CTCAE v5.0.
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
Время для приживления нейтрофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: Дни после инфузии CS-101
Время до приживления нейтрофилов определяется как первый день 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов ≥0,5×10^9/л в три разных дня； Время до приживления тромбоцитов определяется как первый день 3 последовательных измерений абсолютного количества тромбоцитов≥20× 10^9/л в три разных дня и без переливания тромбоцитов;
Дни после инфузии CS-101
Доля субъектов с приживлением трансплантата
Временное ограничение: в течение 42 дней после инфузии CS-101
Субъекты с приживлением определяются как привитые нейтрофилы.
в течение 42 дней после инфузии CS-101
Уровень смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 6 месяцев подряд
Временное ограничение: От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
Время до последней переливания эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Дни после инфузии CS-101
Дни после инфузии CS-101

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
Изменение общей концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после инфузии CS-101.
до 12 месяцев после инфузии CS-101
Изменение концентрации фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
Изменение концентрации γ-глобина от исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CS-101
до 12 месяцев после инфузии CS-101
Уровень химеризма в периферической крови и костном мозге
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в лейкоцитах периферической крови и костном мозге с течением времени
до 12 месяцев после инфузии CS-101

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Соавторы

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Следователи

  • Главный следователь: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 сентября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CS-101-06

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования CS-101

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Norway

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться