Une étude clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie
11 février 2026 mis à jour par: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Une étude clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues éditées in vitro par tBE (CS-101) dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie
L'objectif de cette étude clinique ouverte à un seul bras est d'en apprendre davantage sur l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de la β-thalassémie.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
CS-101 est une suspension cellulaire CD34+ autologue, éditée par une technologie d'édition de bases in vitro, qui modifie le site de liaison BCL11A dans le promoteur HBG, de sorte qu'il perd la capacité de se lier à BCL11A, ce qui peut réinduire la production de γ-globine. chaîne et augmenter la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) dans le sang, compensant la fonction de l'hémoglobine adulte manquante HbA pour obtenir une guérison clinique.
La thérapie répond à deux défis majeurs dans le traitement actuel de la maladie : le manque de donneurs compatibles et les maladies du greffon contre l'hôte dans la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nanning, Chine
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Sujets masculins ou féminins âgés de 6 à 35 ans (inclus) au moment du consentement éclairé
- Diagnostic de la β-thalassémie, les génotypes incluent, sans s'y limiter, β+β0，βEβ0，β0β0, etc.
- Antécédents d'au moins ≥8 unités/an de transfusions de concentrés de globules rouges au cours des 12 mois précédant la période de dépistage
- Généralement en bon état, score de performance de Karnofsky ≥ 60 points pour les sujets âgés de ≥ 16 ans au moment de la collecte autologue de cellules souches hématopoïétiques, ou score de performance de jeu de Lansky ≥ 60 points pour les sujets de moins de 16 ans, ou évaluation clinique équivalente de celle de l'investigateur. pratique courante du site
Critères d'exclusion clés :
- Traitement avec d'autres médicaments expérimentaux ou d'autres interventions expérimentales 30 jours avant la signature du consentement éclairé ou dans les 6 demi-vies du médicament, selon la période la plus longue.
- Sujets ayant reçu ou recevant de la thalidomide et/ou du Luspatercept, lorsque leur interaction médicamenteuse sur l'efficacité et l'innocuité du CS-101 ne peut être exclue, à moins qu'il y ait au moins 3 résultats de tests montrant que le taux d'hémoglobine totale avant la transfusion est inférieur 9 g/dL au cours des 6 derniers mois avant le dépistage.
- Avoir déjà reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou une thérapie génique (éditée).
- Les sujets disposent de donneurs apparentés entièrement compatibles et sont éligibles et préparés pour une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Ceux qui ont des infections actives, y compris, mais sans s'y limiter : le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C, le cytomégalovirus, le virus d'Epstein-Barr et le tréponème pallidum dont le test est positif, ou une tuberculose connue, une infection parasitaire, etc., qui sont jugés par l'investigateur comme inaptes à participer à cette étude.
- Résultats de l'échocardiographie avec une fraction d'éjection inférieure à 45 %.
- Maladie hépatique avancée, définie comme :
Aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT) > 3 × limite supérieure de la normale (LSN) ou :
Rapport normalisé international (INR) de base > 1,5 × LSN.
- L'IRM pendant la période de dépistage a montré une forte surcharge en fer et est jugée par l'investigateur incapable de participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CS-101
CS-101: suspension de cellules souches hématopoïétiques autologues CD34 +
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Suspension de cellules souches hématopoïétiques autologues CD34 + modifiée par une technique d'édition de base ex vivo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et gravité des événements indésirables (EI), telles qu'évaluées par CTCAE v5.0
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Proportion de sujets avec greffe
Délai: dans les 42 jours suivant la perfusion de CS-101
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Les sujets avec greffe sont définis comme des neutrophiles greffés
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dans les 42 jours suivant la perfusion de CS-101
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation
Délai: Du départ à 100 jours après la perfusion de CS-101
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Du départ à 100 jours après la perfusion de CS-101
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Mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Proportion de sujets atteignant l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 6 mois consécutifs
Délai: De 3 mois à 12 mois après la perfusion de CS-101
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De 3 mois à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Heure de la dernière transfusion de globules rouges (GR)
Délai: Jours après la perfusion de CS-101
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Jours après la perfusion de CS-101
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Temps jusqu'à l'engraftement des neutrophiles et des plaquettes
Délai: Jours après l'infusion de CS-101
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Le délai d'engraftement des neutrophiles est défini comme le premier jour de 3 mesures consécutives de la numération absolue des neutrophiles ≥0,5×10^9/L sur trois jours différents ; le délai d'engraftement des plaquettes est défini comme le premier jour de 3 mesures consécutives de la numération absolue des plaquettes ≥20×10^9/L sur trois jours différents et sans transfusion de plaquettes au cours des 7 derniers jours ;
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Jours après l'infusion de CS-101
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Modification de la concentration d'hémoglobine totale entre la valeur initiale et 12 mois après la perfusion de CS-101
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jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Niveau de chimérisme dans le sang périphérique et la moelle osseuse
Délai: jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Proportion d'allèles ayant fait l'objet d'une modification génétique prévue dans les leucocytes du sang périphérique et la moelle osseuse au fil du temps
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jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
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Évolution de la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: jusqu'à 12 mois après l'infusion de CS-101
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variation de la concentration d'hémoglobine fœtale entre la valeur initiale et 12 mois après la perfusion de CS-101
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jusqu'à 12 mois après l'infusion de CS-101
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 août 2023
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 août 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 août 2023
Première publication (Réel)
6 septembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CS-101-06
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .