Un estudio clínico que evalúa la seguridad y eficacia del CS-101 en el tratamiento de sujetos con β-talasemia

Criterios clave de inclusión:

• Sujetos masculinos o femeninos de 6 a 35 años (inclusive) en el momento del consentimiento informado
• Diagnóstico de β-talasemia, los genotipos incluyen, entre otros, β+β0, βEβ0, β0β0, etc.
• Historial de al menos ≥8 unidades/año de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos en los 12 meses anteriores al período de selección
• Generalmente en buenas condiciones, puntaje de desempeño de Karnofsky ≥60 puntos para sujetos ≥16 años en el momento de la recolección autóloga de células madre hematopoyéticas, o puntaje de Lansky Play-Performance ≥60 puntos para sujetos menores de 16 años, o evaluación clínica equivalente como investigador práctica común del sitio

Criterios de exclusión clave:

• Tratamiento con otros medicamentos en investigación u otras intervenciones experimentales 30 días antes de firmar el consentimiento informado o dentro de las 6 vidas medias posteriores al medicamento, lo que sea más largo.
• Sujetos que han recibido o están recibiendo talidomida y/o Luspatercept, cuando no se puede descartar su interacción farmacológica sobre la eficacia y seguridad del CS-101, a menos que haya al menos 3 resultados de pruebas que muestren que el nivel de hemoglobina total antes de la transfusión sea inferior 9 g/dL en los últimos 6 meses antes de la evaluación.
• Recibió previamente un alotrasplante de células madre hematopoyéticas o terapia genética (editada).
• Los sujetos tienen disponibles donantes emparentados totalmente compatibles y son elegibles y están preparados para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
• Aquellos con infecciones activas, que incluyen, entre otras: VIH, hepatitis B, hepatitis C, citomegalovirus, virus de Epstein-Barr y treponema pallidum con resultados positivos, o tuberculosis conocida, infección parasitaria, etc., que el investigador considere inadecuados para participar en este estudio.
• Resultados de la ecocardiografía con fracción de eyección inferior al 45%.
• Enfermedad hepática avanzada, definida como:

Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) >3 × límite superior de lo normal (LSN) o:

Índice normalizado internacional (INR) inicial >1,5 × LSN.

• La resonancia magnética durante el período de selección mostró una gran sobrecarga de hierro y el investigador considera que no puede participar en el estudio.