Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MY008211A: n turvallisuuden ja tehokkuuden tutkiminen potilailla, joilla on jäännösanemia anti-C5-vasta-ainehoidosta huolimatta

maanantai 5. toukokuuta 2025 päivittänyt: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Monikeskus, yhden käsivarren avoin vaiheen III tutkimus MY008211A-tablettien tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on PNH ja jäännösanemia, huolimatta anti-C5-vasta-aineesta.

Tämän tutkimuksen päätarkoitus on arvioida MY008211a: n tehokkuutta PNH-potilailla, joilla on jäännösanemia, huolimatta anti-C5-vasta-aineesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, yhden käsivarren avoin vaiheen III kliininen tutkimus. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko my008211a tehokas ja turvallinen PNH-potilaiden hoitoon, jotka ovat edelleen anemia anti-C5-vasta-ainehoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Puhelinnumero: 027-68788900
  • Sähköposti: lcyxzx@createrna.com

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100032
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miesten ja naisten osallistujat ≥ 18-vuotiaita ja BMI ≥ 18,0 kg/m2 Diagnoosi PNH: n diagnoosilla, jotka vahvistettiin korkea herkkyysvirtaussytometria, jonka kloonikoko on ≥ 10%.
  2. Anti-C5-vasta-ainehoidon vakaa hoito vähintään 6 kuukautta ennen hoitoa ja HB oli edelleen <100 g/l.
  3. Keskimääräinen hemoglobiinitaso on vähintään kahden testin 4 kuukaudessa ennen seulontaa <100 g/l.
  4. Kahden testin keskimääräinen hemoglobiinitaso keskuslaboratoriossa seulonnan aikana <100 g/l.
  5. Neisseria meningitidis -infektiota vastaan ​​vaaditaan ennen tutkimuksen hoidon alkamista. Jos sitä ei saatu aikaisemmin, rokotus Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus -influenzae -infektioita vastaan ​​olisi annettava.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on retikulosyyttejä <100x10^9/l; Verihiutaleet <30x10^9/l; Neutrofiilit <0,5x10^9/l.
  2. Kapseloitujen organismien aiheuttamat toistuvat invasiiviset infektiot, esim. meningococcus tai pneumococcus.
  3. Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puute.
  4. Aikaisempi luuydin tai hematopoieettinen kantasolujen siirto.
  5. Edellinen pernan.
  6. Pahanlaatuisuuden historia viiden vuoden kuluessa ennen seulontaa, lukuun ottamatta ihon paikallista perussolukarsinoomaa ja karsinooma kohdunkaulan in situ.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: My008211a -tabletit
My008211a tabletit 400 mg tarjous
Lääke: My008211a -tabletit
My008211a -tabletit osallistujat saavat my008211a annoksen 400 mg suun kautta B.I.d
Muut nimet:
  • MY008211A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joiden jatkuvat hemoglobiinitasot ovat ≥ 120 g/l punasolujen transfuusioiden puuttuessa (määritelty punasolujen infuusioksi D14: n jälkeen D168)
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Potilaiden osuus, joilla on jatkuvia hemoglobiinitasoja ≥ 120 g/l potilailla, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa.
Päivän 126 ja päivän 168 välillä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos (ilmaistuna prosentteina) LDH -tasolla lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Muutos (ilmaistuna prosentteina) LDH -tasolla lähtötasosta
Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Retikulosyyttien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Retikulosyyttien muutos lähtötasosta
Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Kliininen BTH -arvo
Aikaikkuna: Päivän 1 ja 168 välisenä aikana
Kliininen BTH -arvo
Päivän 1 ja 168 välisenä aikana
Tärkeimmät haitalliset verisuonitapahtumat korottavat
Aikaikkuna: Päivän 1 ja 168 välisenä aikana
Tärkeimmät haitalliset verisuonitapahtumat korottavat
Päivän 1 ja 168 välisenä aikana
Koehenkilöiden osuus, joiden hemoglobiinipitoisuuden lisääntyminen on ≥ 20 g/l lähtötasosta henkilöillä, jotka eivät saa RBC -verensiirtoa (määritelty punasolujen infuusioksi D14: n jälkeen D168)
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat jatkuvan nousun lähtötasosta hemoglobiinitasoissa ≥ 20 g/l arvioituna niissä, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa.
Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Vaihda lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta potilailla, joilla ei ole RBC -verensiirtoa.
Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Potilaiden osuus, joilla LDH <1,5 ULN, potilailla, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa.
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Potilaiden osuus, joilla hemolyysi on kontrolloitu (määritelty LDH <1,5 ULN), potilailla, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa.
Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Potilaiden osuus, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa
Aikaikkuna: Päivän 14 ja 168 välisenä aikana
Potilaiden osuus, joilla ei ollut RBC -verensiirtoa.
Päivän 14 ja 168 välisenä aikana
FACIT-F-pistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivän 126 ja päivän 168 välillä
Facit-Fatigue-pistemäärän muutos lähtötasosta. Facit-Fatigue on 13-osainen kyselylomake, joka tukee sen pätevyyttä ja luotettavuutta PNH: ssa, joka arvioi potilaan itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan. Kaikki FACIT -asteikot pisteytetään siten, että korkea pistemäärä on parempi. Koska jokainen FACIT-F-asteikon 13 kohteen välillä on välillä 0-4, mahdollisten pisteiden alue on 0-52, 0 on pahin mahdollinen pistemäärä ja 52 paras.
Päivän 126 ja päivän 168 välillä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 9. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MY008211A-PNH-3-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa