Studie av sikkerhet og effekt av MY008211A hos pasienter med gjenværende anemi til tross for anti-C5 antistoffbehandling
5. mai 2025 oppdatert av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
En multisenter, en-arm, åpen etikettfase III-studie for å evaluere effekt og sikkerhet for MY008211A-tabletter hos pasienter med PNH og gjenværende anemi, til tross for behandling med anti-C5 antistoff.
Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av MY008211A hos PNH-pasienter med gjenværende anemi til tross for behandling med anti-C5-antistoff.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, en-arm, åpen etikett fase III klinisk studie.
Hensikten med denne studien er å avgjøre om My008211A er effektiv og trygg for behandling av PNH-pasienter som fremdeles er anemi etter anti-C5 antistoffbehandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- Telefonnummer: 027-68788900
- E-post: lcyxzx@createrna.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100032
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
-
Ta kontakt med:
- Bing Han, PhD
- Telefonnummer: 010-69155027
- E-post: Hanbing_Li@sina.com.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mann- og kvinnelige deltakere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med en diagnose av PNH bekreftet ved høysensitivitetsstrømcytometri med klonstørrelse ≥ 10%.
- Stabil regime av anti-C5 antistoffbehandling i minst 6 måneder før behandling, og Hb var fremdeles <100 g/l.
- Det gjennomsnittlige hemoglobinnivået på minst to tester på 4 måneder før screening <100 g/l.
- Det gjennomsnittlige hemoglobinnivået av to tester i det sentrale laboratoriet under screening <100 g/l.
- Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis -infeksjon er nødvendig før studien start. Hvis ikke mottatt tidligere, bør vaksinasjon mot Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae -infeksjoner gis.
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter med retikulocytter <100x10^9/l; Blodplater <30x10^9/l; Neutrofiler <0,5x10^9/L.
- Historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, f.eks. Meningococcus eller Pneumococcus.
- Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel.
- Tidligere benmarg eller hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
- Tidligere splenektomi.
- En historie med malignitet innen 5 år før screening, unntatt herdet lokalt basalcellekarsinom i huden og karsinom in situ av livmorhalsen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MY008211A tabletter
My008211A tabletter 400 mg bud
|
My008211A tabletter Deltakerne vil motta My008211A i en dose på 400 mg oralt B.I.D
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen deltakere med vedvarende hemoglobinnivå på ≥ 120 g/l i fravær av transfusjoner av røde blodlegemer (definert som ingen infusjon av røde blodlegemer etter D14 til D168)
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Andelen pasienter med vedvarende hemoglobinnivå ≥ 120 g/l blant dem uten RBC -transfusjon.
|
mellom dag 126 og dag 168
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring (uttrykt som prosenter) i LDH -nivå fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Endring (uttrykt som prosenter) i LDH -nivå fra baseline
|
mellom dag 126 og dag 168
|
|
Endring i retikulocyttantall fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Endring i retikulocyttantall fra baseline
|
mellom dag 126 og dag 168
|
|
Den kliniske BTH -frekvensen
Tidsramme: mellom dag 1 og dag 168
|
Den kliniske BTH -frekvensen
|
mellom dag 1 og dag 168
|
|
Den største ugunstige vaskulære hendelsesraten
Tidsramme: mellom dag 1 og dag 168
|
Den største ugunstige vaskulære hendelsesraten
|
mellom dag 1 og dag 168
|
|
Andelen personer med en økning i hemoglobinkonsentrasjon ≥ 20 g/l fra baseline blant personer som ikke får RBC -transfusjon (definert som ingen infusjon av rød blodcelle etter D14 til D168)
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Andel deltakerne som oppnår en vedvarende økning fra baseline i hemoglobinnivået på ≥ 20 g/l vurdert blant de uten RBC -transfusjon.
|
mellom dag 126 og dag 168
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Endring i hemoglobinkonsentrasjon fra baseline hos pasienter uten RBC -transfusjon.
|
mellom dag 126 og dag 168
|
|
Andelen pasienter med LDH <1,5 ULN blant dem uten RBC -transfusjon.
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Andelen pasienter med hemolyse kontrollert (definert som LDH <1,5 ULN) blant dem uten RBC -transfusjon.
|
mellom dag 126 og dag 168
|
|
Andelen pasienter uten RBC -transfusjon
Tidsramme: mellom dag 14 og dag 168
|
Andelen pasienter uten RBC -transfusjon.
|
mellom dag 14 og dag 168
|
|
Endring i FACIT-F-poengsum fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
|
Endring i Facit-Fatigue-poengsum fra baseline.
Facit-Fatigue er et spørreskjema på 13 elementer med støtte for dets gyldighet og pålitelighet i PNH som vurderer pasient selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
Alle FACIT -skalaer blir scoret slik at en høy poengsum er bedre.
Ettersom hver av de 13 elementene i FACIT-F-skalaen varierer fra 0-4, er utvalget av mulige score 0-52, med 0 som den verste mulige poengsummen og 52 best.
|
mellom dag 126 og dag 168
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
17. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mai 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Vannlatingsforstyrrelser
- Urologiske manifestasjoner
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssykdommer
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Myelodysplastiske syndromer
- Proteinuri
- Hemoglobinuri
- Hemoglobinuri, Paroksysmal
Andre studie-ID-numre
- MY008211A-PNH-3-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .