Studie van veiligheid en werkzaamheid van MY008211A bij patiënten met resterende anemie ondanks anti-C5-antilichaambehandeling

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar oud en BMI ≥ 18,0 kg/m2 met een diagnose van PNH bevestigd door hoge gevoeligheidscytometrie met kloongrootte ≥ 10%.
2. Stabiele regime van anti-C5-antilichaambehandeling gedurende ten minste 6 maanden vóór de behandeling, en HB was nog steeds <100 g/l.
3. Het gemiddelde hemoglobinegehalte van ten minste twee tests in 4 maanden vóór screening <100 g/l.
4. Het gemiddelde hemoglobine -niveau van twee tests in het centrale laboratorium tijdens screening <100 g/l.
5. Vaccinatie tegen Neisseria meningitidis -infectie is vereist voorafgaand aan het begin van de studiebehandeling. Indien niet eerder ontvangen, moet vaccinatie tegen Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae -infecties worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met reticulocyten <100x10^9/l; bloedplaatjes <30x10^9/l; Neutrofielen <0,5x10^9/l.
2. Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. Meningococcus of Pneumococcus.
3. Bekende of vermoedelijke erfelijke aanvullingstekort.
4. Eerder beenmerg of hematopoietische stamceltransplantatie.
5. Eerdere splenectomie.
6. Een geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar vóór screening, behalve genezen lokaal basaalcelcarcinoom van de huid en carcinoom in situ van de baarmoederhals.