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Estudo de segurança e eficácia de My008211a em pacientes com anemia residual, apesar do tratamento anticorpo anti-C5

5 de maio de 2025 atualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Um estudo multicêntrico, de fase III de braço único e de braço único, para avaliar a eficácia e a segurança dos comprimidos MY008211A em pacientes com PNH e anemia residual, apesar do tratamento com anticorpo anti-C5.

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de My008211a em pacientes com PNH com anemia residual, apesar do tratamento com anticorpo anti-C5.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de fase III multicêntrico, de braço único e aberto. O objetivo deste estudo é determinar se o MY008211A é eficaz e seguro para o tratamento de pacientes com PNH que ainda são anemia após tratamento com anticorpos anti-C5.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Número de telefone: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100032
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Participantes masculinos e femininos ≥ 18 anos de idade e IMC ≥ 18,0 kg/m2 com um diagnóstico de PNH confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com tamanho de clone ≥ 10%.
  2. Regime estável do tratamento com anticorpos anti-C5 por pelo menos 6 meses antes do tratamento, e a HB ainda foi <100 g/L.
  3. O nível médio de hemoglobina de pelo menos dois testes em 4 meses antes da triagem <100 g/L.
  4. O nível médio de hemoglobina de dois testes no laboratório central durante a triagem <100 g/L.
  5. A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se não for recebido anteriormente, devem ser dadas a vacinação contra as infecções por Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Critérios de exclusão:

  1. Pacientes com reticulócitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; Neutrófilos <0,5x10^9/L.
  2. História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, Meningococcus ou pneumococcus.
  3. Deficiência de complemento hereditário conhecido ou suspeito.
  4. Transplante de células -tronco hematopoiéticas anteriores ou hematopoiéticas.
  5. Esplenectomia anterior.
  6. Uma história de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, exceto o carcinoma das células basais locais curadas da pele e carcinoma in situ do colo do útero.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Comprimidos my008211a
My008211a comprimidos de 400 mg de lance
Medicamento: Comprimidos my008211a
Os participantes do My008211A Combutes receberão My008211a na dose de 400 mg por via oral B.I.D
Outros nomes:
  • MY008211A

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de participantes com níveis sustentados de hemoglobina de ≥ 120 g/L na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos (definidos como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168)
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com níveis sustentados de hemoglobina ≥ 120 g/L entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A taxa clínica de BTH
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
A taxa clínica de BTH
Entre o dia 1 e o dia 168
A principal taxa de eventos vasculares adversos
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
A principal taxa de eventos vasculares adversos
Entre o dia 1 e o dia 168
A proporção de indivíduos com um aumento na concentração de hemoglobina ≥ 20 g/L da linha de base entre os indivíduos que não recebem transfusão de RBC (definido como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168)
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Proporção de participantes que atingem um aumento sustentado da linha de base nos níveis de hemoglobina de ≥ 20 g/L avaliados entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Alteração na concentração de hemoglobina da linha de base em pacientes sem transfusão de hemácias.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com LDH <1,5 ULN entre aqueles sem transfusão de hemácias.
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com hemólise controlada (definida como LDH <1,5 ULN) entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Entre o dia 14 e o dia 168
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias.
Entre o dia 14 e o dia 168
Mudança na pontuação FACIT-F em relação à linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na pontuação do Facit-Fatigue em relação à linha de base. O FACIT-FATIGUE é um questionário de 13 itens com apoio à sua validade e confiabilidade no PNH que avalia a fadiga auto-relatada do paciente e seu impacto nas atividades e funções diárias. Todas as escalas FACIT são pontuadas para que uma pontuação alta seja melhor. Como cada um dos 13 itens da escala FACIT-F varia de 0 a 4, a faixa de pontuações possíveis é de 0 a 52, sendo 0 a pior pontuação possível e 52 a melhor.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MY008211A-PNH-3-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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