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Studio di sicurezza e efficacia di MY008211A nei pazienti con anemia residua nonostante il trattamento anticorpale anti-C5

5 maggio 2025 aggiornato da: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Uno studio di fase III multicentrico, a braccio singolo e aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse MY008211A in pazienti con PNH e anemia residua, nonostante il trattamento con anticorpo anti-C5.

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di MY008211A nei pazienti con PNH con anemia residua nonostante il trattamento con anticorpo anti-C5.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico, a braccio singolo e aperto di fase III. Lo scopo di questo studio è di determinare se MY008211A è efficace e sicuro per il trattamento dei pazienti con PNH che sono ancora anemia dopo il trattamento anticorpale anti-C5.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Numero di telefono: 027-68788900
  • Email: lcyxzx@createrna.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100032
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti maschi e femmine ≥ 18 anni di età e BMI ≥ 18,0 kg/m2 con una diagnosi di PNH confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità con dimensione del clone ≥ 10%.
  2. Regime stabile del trattamento anticorpale anti-C5 per almeno 6 mesi prima del trattamento e HB era ancora <100 g/L.
  3. Il livello medio di emoglobina di almeno due test in 4 mesi prima dello screening <100 g/L.
  4. Il livello medio di emoglobina di due test nel laboratorio centrale durante lo screening <100 g/L.
  5. La vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis è richiesta prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se non ricevuto in precedenza, è necessario somministrare vaccinazione contro Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con reticolociti <100x10^9/L; piastrine <30x10^9/l; Neutrofili <0,5x10^9/L.
  2. Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad es. meningococcus o pneumococcus.
  3. Carenza di complemento ereditario noto o sospetto.
  4. Precedente trapianto di cellule staminali ossee o trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  5. Splenectomia precedente.
  6. Una storia di malignità entro 5 anni prima dello screening, tranne il carcinoma a cellule basali locali curate della pelle e del carcinoma in situ della cervice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Compresse my008211a
My008211a compresse 400mg BID
Droga: Compresse my008211a
My008211a Tablet I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 400 mg per via orale b.i.d
Altri nomi:
  • MY008211A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di partecipanti con livelli di emoglobina sostenuti di ≥ 120 g/L in assenza di trasfusioni di globuli rossi (definiti come infusione di globuli rossi dopo D14 a D168)
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
La percentuale di pazienti con livelli di emoglobina prolungati ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di RBC.
tra il giorno 126 e il giorno 168

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica (espressa come percentuali) a livello di LDH dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Modifica (espressa come percentuali) a livello di LDH dal basale
tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambiamento nel conteggio dei reticolociti dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambiamento nel conteggio dei reticolociti dal basale
tra il giorno 126 e il giorno 168
La velocità clinica BTH
Lasso di tempo: tra il giorno 1 e il giorno 168
La velocità clinica BTH
tra il giorno 1 e il giorno 168
Il principale tasso di eventi vascolari avversi
Lasso di tempo: tra il giorno 1 e il giorno 168
Il principale tasso di eventi vascolari avversi
tra il giorno 1 e il giorno 168
La proporzione di soggetti con un aumento della concentrazione di emoglobina ≥ 20 g/L dalla linea di base tra i soggetti che non ricevono trasfusioni di RBC (definite come infusione di globuli rossi dopo D14 a D168)
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Proporzione dei partecipanti che ottengono un aumento prolungato rispetto al basale nei livelli di emoglobina di ≥ 20 g/L valutati tra quelli senza trasfusione di RBC.
tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambia dal basale in emoglobina
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Variazione della concentrazione di emoglobina dal basale nei pazienti senza trasfusione di RBC.
tra il giorno 126 e il giorno 168
La proporzione di pazienti con LDH <1,5 ULN tra quelli senza trasfusione di RBC.
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
La proporzione di pazienti con emolisi controllata (definita come LDH <1,5 ULN) tra quelli senza trasfusione di RBC.
tra il giorno 126 e il giorno 168
La proporzione di pazienti senza trasfusione di RBC
Lasso di tempo: tra il giorno 14 e il giorno 168
La proporzione di pazienti senza trasfusione di RBC.
tra il giorno 14 e il giorno 168
Modifica del punteggio Facit-F dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Modifica del punteggio Fatica Facit dal basale. La Fatica Facit è un questionario di 13 elementi con supporto per la sua validità e affidabilità in PNH che valuta l'affaticamento auto-riferito da paziente e il suo impatto sulle attività e sulla funzione quotidiane. Tutte le scale del Facit sono segnate in modo che un punteggio elevato sia migliore. Poiché ciascuno dei 13 elementi della scala Facit-F varia da 0 a 4, la gamma di punteggi possibili è 0-52, con 0 che è il punteggio peggiore possibile e 52 il migliore.
tra il giorno 126 e il giorno 168

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MY008211A-PNH-3-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Compresse my008211a

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