Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A my008211a biztonságának és hatékonyságának vizsgálata maradék vérszegénységben szenvedő betegekben az anti-C5 ellenanyagkezelés ellenére

2025. május 5. frissítette: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Egy multicentrikus, egykarú, nyílt III. Fázisú vizsgálat a MY008211A tabletták hatékonyságának és biztonságának értékelésére PNH és maradék vérszegénységben szenvedő betegekben, az anti-C5 antitest kezelése ellenére.

Ennek a tanulmánynak a fő célja a My008211a hatékonyságának felmérése a maradék vérszegénységben szenvedő PNH-betegekben az anti-C5 antitest kezelése ellenére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy multicentrikus, egykarú, nyílt III. Fázisú klinikai vizsgálat. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza, hogy a My008211a hatékony-e és biztonságos-e az anti-C5 antitestkezelés után továbbra is vérszegénységű PNH-betegek kezelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonszám: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100032
        • Toborzás
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. Férfi és női résztvevők ≥ 18 éves és BMI ≥ 18,0 kg/m2, a PNH diagnosztizálásával, amelyet nagy érzékenységi áramlási citometriával erősítenek meg, amelynek klónmérete ≥ 10%.
  2. Az anti-C5 antitestkezelés stabil kezelési kezelése legalább 6 hónapig a kezelés előtt, és a HB még mindig <100 g/l volt.
  3. Az átlagos hemoglobinszint legalább két teszt, 4 hónap alatt a szűrés előtt <100 g/l.
  4. A központi laboratóriumban a szűrés során a központi laboratóriumban a két teszt átlagos hemoglobinszintje <100 g/l.
  5. A vizsgálati kezelés megkezdése előtt a Neisseria meningitidis fertőzés elleni vakcinázás szükséges. Ha korábban nem kapott, akkor a Streptococcus pneumoniae és a Haemophilus influenzae fertőzések elleni oltást kell adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Retikulocitákban szenvedő betegek <100x10^9/l; vérlemezkék <30x10^9/l; Neutrofilek <0,5x10^9/L.
  2. A kapszulázott szervezetek, például pl. meningococcus vagy pneumococcus.
  3. Ismert vagy gyanúsított örökletes komplementhiány.
  4. Korábbi csontvelő vagy hematopoietikus őssejt -transzplantáció.
  5. Előző splenectomia.
  6. A szűrés előtti 5 éven belül a rosszindulatú daganatok története, kivéve a bőr és a carcinoma lokális bazálissejtes carcinomáját a méhnyak in situjához.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: My008211a tabletták
My008211a tabletták 400 mg ajánlat
Drog: My008211a tabletták
My008211a tabletták A résztvevők a my008211a -t 400 mg dózisban kapják meg orálisan B.i.d
Más nevek:
  • MY008211A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tartós hemoglobinszintű résztvevők aránya ≥ 120 g/l vörösvértest transzfúziók hiányában (a D14 - D168 utáni vörösvértestek infúziójának nem határoztak meg)
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
Az RBC transzfúzió nélküli tartós hemoglobinszintű betegek aránya ≥ 120 g/l.
A 126. és a 168. nap között

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás (százalékban kifejezve) LDH szinten az alapvonaltól kezdve
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
Változás (százalékban kifejezve) LDH szinten az alapvonaltól kezdve
A 126. és a 168. nap között
A retikulociták számának változása a kiindulási ponttól
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
A retikulociták számának változása a kiindulási ponttól
A 126. és a 168. nap között
A klinikai BTH arány
Időkeret: Az 1. és a 168. nap között
A klinikai BTH arány
Az 1. és a 168. nap között
A legfontosabb káros érrendszeri események aránya
Időkeret: Az 1. és a 168. nap között
A legfontosabb káros érrendszeri események aránya
Az 1. és a 168. nap között
Az alanyok aránya, ahol a hemoglobin koncentrációja ≥ 20 g/L, a kiindulási értéktől kezdve, az olyan alanyok körében, akik nem kapnak RBC transzfúziót (a D14 -től D168 utáni vörösvértestek infúziójának nincs meghatározása)
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
A résztvevők aránya, amely tartós növekedést ér el a kiindulási értékhez képest ≥ 20 g/l hemoglobinszinten, az RBC transzfúzió nélküli személyek között.
A 126. és a 168. nap között
Váltás a kiindulási ponttól a hemoglobinban
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
A hemoglobin koncentrációjának változása a kiindulási értékből RBC transzfúzió nélküli betegek esetén.
A 126. és a 168. nap között
Az LDH <1,5 uln betegek aránya az RBC transzfúzió nélküli betegek között.
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
A hemolízisben szenvedő betegek aránya (LDH <1,5 ULN -ként definiálva) az RBC transzfúzió nélküli betegek között.
A 126. és a 168. nap között
Az RBC transzfúzió nélküli betegek aránya
Időkeret: A 14. és a 168. nap között
Az RBC transzfúzió nélküli betegek aránya.
A 14. és a 168. nap között
A FACIT-F pontszámának változása a kiindulási ponttól
Időkeret: A 126. és a 168. nap között
A Facit-Fatigue pontszámának változása a kiindulási ponttól. A Facit-Fatigue egy 13 elemből álló kérdőív, amelynek alátámasztja annak érvényességét és megbízhatóságát a PNH-ban, amely felméri a beteg önmagában bejelentett fáradtságát, valamint annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra. Az összes FACIT -skálát úgy pontozják, hogy a magas pontszám jobb legyen. Mivel a FACIT-F skála 13 elemének mindegyike 0-4-ig terjed, a lehetséges pontszámok tartománya 0-52, 0 a lehető legrosszabb pontszám és 52 a legjobb.
A 126. és a 168. nap között

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. augusztus 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 9.

Első közzététel (Tényleges)

2025. április 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MY008211A-PNH-3-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel