Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studium bezpečnosti a účinnosti My008211a u pacientů se zbytkovou anémií navzdory léčbě protilátky proti C-C5

5. května 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Multicentrická studie s jednou rukou, otevřenou fází III pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tablet MY008211a u pacientů s PNH a zbytkovou anémií, navzdory léčbě anti-C5 protilátkou.

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost My008211a u pacientů s PNH se zbytkovou anémií navzdory léčbě anti-C5 protilátkou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrické klinické studie fáze III s jednou rukou. Účelem této studie je zjistit, zda je MY008211a účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří po léčbě protilátky anti-C5 stále anémie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonní číslo: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100032
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužů a žen ≥ 18 let a BMI ≥ 18,0 kg/m2 s diagnózou PNH potvrzenou vysokou citlivostí průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10%.
  2. Stabilní režim léčby anti-C5 protilátky po dobu nejméně 6 měsíců před léčbou a HB byl stále <100 g/l.
  3. Průměrná hladina hemoglobinu nejméně dvou testů za 4 měsíce před screeningem <100 g/l.
  4. Průměrná hladina hemoglobinu dvou testů v centrální laboratoři během screeningu <100 g/l.
  5. Očkování proti infekci Neisseria Meningitidis je nutné před zahájením studijního léčby. Pokud by nebylo dříve obdrženo, mělo by být uvedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; destičky <30x10^9/l; Neutrofily <0,5x10^9/l.
  2. Historie opakujících se invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningococcus nebo pneumococcus.
  3. Známý nebo podezřelý dědičný nedostatek doplňků.
  4. Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  5. Předchozí splenektomie.
  6. Historie malignity do 5 let před screeningem, s výjimkou vyléčení místního karcinomu bazálních buněk kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MY008211A tablety
Tablety My008211a 400 mg nabídky
Lék: MY008211A tablety
MY008211A Účastníci obdrží My008211a v dávce 400 mg orálně B.I.D
Ostatní jména:
  • MY008211A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s trvalými hladinami hemoglobinu ≥ 120 g/l v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek (definovaných jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168)
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s trvalým hladinou hemoglobinu ≥ 120 g/l mezi pacienty bez transfúze RBC.
mezi dnem 126 a dnem 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
mezi dnem 126 a dnem 168
Klinická míra BTH
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Klinická míra BTH
mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
mezi 1. a dnem 168
Podíl subjektů se zvýšením koncentrace hemoglobinu ≥ 20 g/l od výchozí hodnoty u subjektů, kteří nedostávají RBC transfúzi (definované jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168)
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého nárůstu z výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu ≥ 20 g/l hodnocených u osob bez transfúze RBC.
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna z výchozí hodnoty v hemoglobinu
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna koncentrace hemoglobinu z výchozí hodnoty u pacientů bez transfúze RBC.
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s LDH <1,5 ULN mezi pacienty bez transfúze RBC.
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s hemolýzou kontrolovaným (definovaným jako LDH <1,5 ULN) u pacientů bez transfúze RBC.
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC
Časové okno: mezi 14. dnem a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC.
mezi 14. dnem a dnem 168
Změna skóre FACIT-F ze základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna skóre FACIT-FATIGUE z výchozí hodnoty. FACIT-FATIGUE je dotazník o 13 položek s podporou jeho platnosti a spolehlivosti v PNH, který hodnotí pacienta s únavou a její dopad na každodenní činnosti a funkci. Všechny stupnice FACIT jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre je lepší. Protože každá z 13 položek stupnice FACIT-F se pohybuje od 0-4, rozsah možných skóre je 0-52, přičemž 0 je nejhorší možný skóre a 52 nejlepší.
mezi dnem 126 a dnem 168

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MY008211A-PNH-3-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na MY008211A tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit