Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Crinecerfontin turvallisuus, sietokyky, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka alle 4-vuotiailla perinnöllisen klassisen lisämunuaistauti (CAH) potilailla

maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Neurocrine Switzerland GmbH

Fase 2 -avoinleimainen tutkimus, jossa arvioidaan crinecerfontin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisia ominaisuuksia ja farmakodynamiikkaa 3 kuukauden–<4-vuotiailla lapsilla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaistauti

Tämän tutkimuksen päätavoite on arvioida crinecerfontin turvallisuutta ja siedettävyyttä alle 4-vuotiailla (3 kk–<4 v) CAH-tautia sairastavilla lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Puhelinnumero: 1-877-641-3461
  • Sähköposti: medinfo@neurocrine.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60618
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Rekrytointi
        • Neurocrine Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätarkoitukseen ottamisen avainkriteerit:

  • Lääketieteellisesti vahvistettu klassisen CAH:n (suolakadon tai yksinkertaisen virilisoitumisen) diagnoosi 21-hydroksylaasin puutoksen (21-OHD) vuoksi
  • Vähintään 3 kuukauden hydrokortisonihoito ennen päivää 1, ja vakaa annos vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa
  • Vähintään 4,5 kilogramman (kg) paino seulonnassa
  • Normaali vastasyntyneiden seulonta muuten, paitsi kohonnut 17-OHP tai mikä tahansa muu poikkeavuus vastasyntyneiden seulonnassa, joka todettiin hyväksyttäväksi lastenlääketieteen erikoislääkärin arvioinnissa

Päätarkoitukseen ottamisen poisjättämisen avainkriteerit:

  • Tunnettu tai epäilty diagnoosi mistä tahansa muusta klassisen CAH:n muodosta
  • Mikä tahansa muu tila CAH:n lisäksi, joka vaatii kroonista päivittäistä hoitoa suun kautta annosteltavilla steroideilla
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus tai krooninen tauti

Huomautus: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät ottamisen ja poisjättämisen kriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Krinekerfontti
CAH-tautia sairastavat osallistujat saavat crinecerfontia.
Lääke: Crinecerfont
Oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 jopa 28 viikkoon
Päivä 1 jopa 28 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Switzerland GmbH

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-74788-CAH2032

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa