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Sécurité, Tolérance, Pharmacocinétique et Pharmacodynamique du Crinecerfont chez les Participants Atteints d'Hyperplasie Congénitale des Surrénales (HCS) Classique Âgés de Moins de 4 Ans

14 septembre 2026 mis à jour par: Neurocrine Switzerland GmbH

Une étude de phase 2, en ouvert, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du crinecerfont chez des participants pédiatriques âgés de 3 mois à <4 ans atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du crinecerfont chez les participants pédiatriques âgés de 3 mois à <4 ans atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numéro de téléphone: 1-877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60618
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Recrutement
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Avoir un diagnostic médicalement confirmé d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) classique (perte de sel ou virilisante simple) due à un déficit en 21-hydroxylase (21-OHD)
  • Avoir reçu au moins 3 mois de traitement par hydrocortisone avant le Jour 1, avec une dose stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.
  • Avoir un poids corporel d'au moins 4,5 kilogrammes (kg) au dépistage.
  • Avoir un dépistage néonatal par ailleurs normal à l'exception d'un taux élevé de 17-OHP ou de toute autre anomalie lors du dépistage néonatal qui a été résolue après évaluation par un spécialiste pédiatrique.

Critères d'exclusion clés :

  • Avoir un diagnostic connu ou suspecté de l'une des autres formes d'HCS classique.
  • Avoir toute condition autre que l'HCS nécessitant un traitement chronique quotidien par des stéroïdes administrés par voie orale.
  • Avoir toute autre condition médicale cliniquement significative ou maladie chronique.

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crinecerfont
Les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) recevront du crinecerfont.
Médicament: Crinerfont
Solution orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Jour 1 jusqu'à 28 semaines
Jour 1 jusqu'à 28 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Switzerland GmbH

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2026

Première publication (Réel)

17 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-74788-CAH2032

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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