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Seguridad, Tolerabilidad, Farmacocinética y Farmacodinámica de Crinecerfont en Participantes con Hiperplasia Suprarrenal Congénita Clásica (CAH) de Menos de 4 Años de Edad

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Neurocrine Switzerland GmbH

Un estudio de fase 2, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de Crinecerfont en participantes pediátricos de 3 meses a <4 años de edad con hiperplasia suprarrenal congénita clásica

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de crinecerfont en participantes pediátricos de 3 meses a <4 años de edad con CAH.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Número de teléfono: 1-877-641-3461
  • Correo electrónico: medinfo@neurocrine.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60618
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tener un diagnóstico médicamente confirmado de HSC clásica (perdedor de sal o virilizante simple) debido a una deficiencia de 21-hidroxilasa (21-OHD)
  • Haber recibido al menos 3 meses de tratamiento con hidrocortisona antes del Día 1, con una dosis estable durante al menos 4 semanas antes del cribado.
  • Tener un peso corporal de al menos 4,5 kilogramos (kg) en el cribado.
  • Tener una prueba de cribado neonatal que por lo demás sea normal excepto por 17-OHP elevada o cualquier otra anomalía en la prueba de cribado neonatal que fue aclarada tras evaluación por un especialista pediátrico.

Criterios clave de exclusión:

  • Tener un diagnóstico conocido o sospechado de cualquiera de las otras formas de HSC clásica.
  • Tener cualquier condición además de la HSC que requiera terapia crónica diaria con esteroides administrados por vía oral.
  • Tener cualquier otra condición médica clínicamente significativa o enfermedad crónica.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crinecerfont
Los participantes con CAH recibirán crinecerfont.
Droga: Crinero
Solución oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 28 semanas
Día 1 hasta 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Switzerland GmbH

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

17 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-74788-CAH2032

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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