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Sicurezza, Tollerabilità, Farmacocinetica e Farmacodinamica di Crinecerfont in Partecipanti con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica (CAH) di Età Inferiore a 4 Anni

10 aprile 2026 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Studio di fase 2, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del Crinecerfont in partecipanti pediatrici di età compresa tra 3 mesi e <4 anni con iperplasia surrenalica congenita classica

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di crinecerfont nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 3 mesi e <4 anni con CAH.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numero di telefono: 1-877-641-3461
  • Email: medinfo@neurocrine.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico di CAH classica (perdita di sale o semplice virilizzazione) dovuta a deficit di 21-idrossilasi (21-OHD)
  • Avere ricevuto almeno 3 mesi di trattamento con idrocortisone prima del Giorno 1, con una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Avere un peso corporeo di almeno 4,5 chilogrammi (kg) allo screening.
  • Avere uno screening neonatale altrimenti normale, tranne per un 17-OHP elevato o qualsiasi altra anomalia nello screening neonatale che è stata risolta dopo la valutazione da parte di uno specialista pediatrico.

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una diagnosi nota o sospetta di una qualsiasi delle altre forme di CAH classica.
  • Avere una condizione diversa dalla CAH che richiede una terapia cronica quotidiana con steroidi somministrati per via orale.
  • Avere qualsiasi altra condizione medica clinicamente significativa o malattia cronica.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crinecerfont
I partecipanti con CAH riceveranno crinecerfont.
Droga: CrineCerfont
Soluzione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 28 settimane
Giorno 1 fino a 28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NBI-74788-CAH2032

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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