Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika crinecerfontu u uczestników z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH) w wieku poniżej 4 lat

14 września 2026 zaktualizowane przez: Neurocrine Switzerland GmbH

Badanie fazy 2, otwarte, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę crinecerfontu u uczestników pediatrycznych w wieku od 3 miesięcy do <4 lat z klasyczną wrodzoną hiperplazją nadnerczy

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji crinecerfontu u uczestników pediatrycznych w wieku od 3 miesięcy do <4 lat z CAH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numer telefonu: 1-877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60618
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Posiadać medycznie potwierdzone rozpoznanie klasycznego WNHS (postać z utratą soli lub prostą wirylizującą) spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy (21-OHD)
  • Otrzymywać leczenie hydrokortyzonem przez co najmniej 3 miesiące przed Dniem 1, ze stabilną dawką przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Mieć masę ciała co najmniej 4,5 kilograma (kg) podczas badania przesiewowego
  • Posiadać wynik badania przesiewowego noworodków, który jest w inny sposób prawidłowy, z wyjątkiem podwyższonego 17-OHP lub jakiejkolwiek innej nieprawidłowości w badaniu przesiewowym noworodków, która została wyjaśniona po ocenie przez specjalistę pediatrę

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Posiadać znane lub podejrzewane rozpoznanie jakiejkolwiek innej postaci klasycznego WNHS
  • Posiadać jakikolwiek stan poza WNHS, który wymaga przewlekłej codziennej terapii doustnie podawanymi steroidami
  • Posiadać jakikolwiek inny klinicznie istotny stan medyczny lub chorobę przewlekłą

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Krinecerfont
Uczestnicy z CAH otrzymają crinecerfont.
Lek: Crinecerfont
Rozwiązanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami po leczeniu (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 28 tygodni
Dzień 1 do 28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Switzerland GmbH

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-74788-CAH2032

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj