Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, Tolerantie, Farmacokinetiek en Farmacodynamiek van Crinecerfont bij Deelnemers met Klassieke Congenitale Bijnierhyperplasie (CAH) die Jonger zijn dan 4 Jaar

14 september 2026 bijgewerkt door: Neurocrine Switzerland GmbH

Een fase 2, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Crinecerfont te evalueren bij pediatrische deelnemers van 3 maanden tot <4 jaar met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van crinecerfont bij pediatrische deelnemers van 3 maanden tot <4 jaar met CAH.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Telefoonnummer: 1-877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60618
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Werving
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Een medisch bevestigde diagnose hebben van klassieke CAH (zoutverlies of eenvoudige virilisatie) als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie (21-OHD)
  • Ten minste 3 maanden hydrocortisonbehandeling hebben gehad vóór Dag 1, met een stabiele dosering gedurende ten minste 4 weken vóór screening.
  • Een lichaamsgewicht hebben van ten minste 4,5 kilogram (kg) bij screening.
  • Een neonatale screening hebben die verder normaal is, behalve verhoogde 17-OHP of andere afwijkingen op de neonatale screening die na evaluatie door een kinderartspecialist zijn goedgekeurd.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Een bekende of vermoedelijke diagnose hebben van een van de andere vormen van klassieke CAH.
  • Een aandoening hebben, anders dan CAH, die chronische dagelijkse therapie met oraal toegediende steroïden vereist.
  • Een andere klinisch significante medische aandoening of chronische ziekte hebben.

Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie- en exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Crinecerfont
Deelnemers met CAH zullen crinecerfont ontvangen.
Geneesmiddel: CrineCerfont
Mondelinge oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Dag 1 tot 28 weken
Dag 1 tot 28 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Switzerland GmbH

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-74788-CAH2032

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren