Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika přípravku Crinecerfont u účastníků s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií (CAH) mladších 4 let

10. dubna 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, otevřená studie pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky přípravku Crinecerfont u dětských účastníků ve věku 3 měsíců do <4 let s klasickou vrozenou hyperplazií nadledvin

Hlavním cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost přípravku crinecerfont u dětských účastníků ve věku 3 měsíců do <4 let s CAH.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Telefonní číslo: 1-877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasické CAH (salt wasting nebo simple virilizing) způsobené deficitem 21-hydroxylázy (21-OHD)
  • Být alespoň 3 měsíce před Dnem 1 léčen/a hydrokortizonem, s ustálenou dávkou po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem.
  • Mít při screeningu tělesnou hmotnost alespoň 4,5 kilogramů (kg).
  • Mít novorozenecký screening, který je jinak normální s výjimkou zvýšené 17-OHP nebo jakékoli jiné abnormality na novorozeneckém screeningu, která byla po vyhodnocení pediatrickým specialistou vyřešena.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Mít známou nebo podezřelou diagnózu jakékoli jiné formy klasické CAH.
  • Mít jakýkoli jiný stav kromě CAH, který vyžaduje chronickou denní terapii perorálně podávanými steroidy.
  • Mít jakýkoli jiný klinicky významný zdravotní stav nebo chronické onemocnění.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Crinecerfont
Účastníci s CAH obdrží crinecerfont.
Lék: Crinecerfont
Orální řešení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími příhodami (TEAE)
Časové okno: Den 1 až do 28 týdnů
Den 1 až do 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-74788-CAH2032

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Crinecerfont

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit