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Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do Crinecerfont em Participantes com Hiperplasia Adrenal Congénita Clássica (HAC) com Menos de 4 Anos de Idade

14 de setembro de 2026 atualizado por: Neurocrine Switzerland GmbH

Um Estudo de Fase 2, Aberto, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do Crinecerfont em Participantes Pediátricos dos 3 Meses aos <4 Anos de Idade com Hiperplasia Adrenal Congénita Clássica

O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do crinecerfont em participantes pediátricos com idades entre 3 meses e <4 anos com HSC.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Número de telefone: 1-877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60618
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Recrutamento
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Ter um diagnóstico medicamente confirmado de HSC clássica (perda de sal ou virilizante simples) devido a deficiência de 21-hidroxilase (21-OHD)
  • Ter recebido pelo menos 3 meses de tratamento com hidrocortisona antes do Dia 1, com uma dose estável durante pelo menos 4 semanas antes do rastreio.
  • Ter um peso corporal de pelo menos 4,5 quilogramas (kg) no rastreio.
  • Ter um rastreio neonatal que seja normal exceto por 17-OHP elevado ou qualquer outra anomalia no rastreio neonatal que tenha sido esclarecida após avaliação por um especialista pediátrico.

Critérios de Exclusão Principais:

  • Ter um diagnóstico conhecido ou suspeito de qualquer uma das outras formas de HSC clássica.
  • Ter qualquer condição além da HSC que exija terapia crónica diária com esteroides administrados por via oral.
  • Ter qualquer outra condição médica clinicamente significativa ou doença crónica.

Nota: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão e exclusão definidos no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Crinecerfont
Os participantes com HSC receberão crinecerfont.
Medicamento: CRINECERFONT
Solução oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAE)
Prazo: Dia 1 até 28 semanas
Dia 1 até 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Switzerland GmbH

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-74788-CAH2032

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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