Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика кринесерфонта у участников с классической врожденной гиперплазией коры надпочечников (ВГКН) в возрасте до 4 лет

14 сентября 2026 г. обновлено: Neurocrine Switzerland GmbH

Фаза 2, открытое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики кринесерфонта у педиатрических участников в возрасте от 3 месяцев до <4 лет с классической врождённой гиперплазией коры надпочечников

Основной целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости кринецерфонта у педиатрических участников в возрасте от 3 месяцев до <4 лет с ВДКН.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Номер телефона: 1-877-641-3461
  • Электронная почта: medinfo@neurocrine.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60618
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Рекрутинг
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Наличие медицински подтвержденного диагноза классической ВГКН (сольтеряющей или простой вирилизирующей) вследствие дефицита 21-гидроксилазы (21-ОНД)
  • Получение лечения гидрокортизоном в течение не менее 3 месяцев до Дня 1, со стабильной дозой не менее 4 недель до скрининга
  • Масса тела не менее 4,5 килограммов (кг) на момент скрининга
  • Наличие нормального результата неонатального скрининга, за исключением повышенного уровня 17-ОНП или любых других отклонений, которые были устранены после оценки педиатром-специалистом

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие известного или предполагаемого диагноза любой другой формы классической ВГКН
  • Наличие любого состояния, кроме ВГКН, требующего хронической ежедневной терапии пероральными стероидами
  • Наличие любого другого клинически значимого медицинского состояния или хронического заболевания

Примечание: Могут применяться другие критерии включения и исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Кринесерфонт
Участники с ВГКН будут получать кринецерфонт.
Лекарство: Crinecerfont
Устное решение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE)
Временное ограничение: День 1 до 28 недель
День 1 до 28 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Switzerland GmbH

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-74788-CAH2032

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться