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Thérapie par cellules souches mésoblastiques pour les patients avec ventricule unique et ventricule gauche limite

20 avril 2023 mis à jour par: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Patients de moins de 5 ans, avec un diagnostic de syndrome du cœur gauche hypoplasique (HLHS), de canal auriculo-ventriculaire déséquilibré (uAVC) ou de cœur gauche borderline qui subissent un recrutement LV par étapes après Glenn bidirectionnel (BDG) ou subissent un BDG avec des plans de recrutement LV seront considérés pour l'inscription à cette étude. Les patients inscrits à l'étude seront randomisés soit dans le bras expérimental, soit dans le bras témoin de l'étude. Les patients randomisés dans le bras expérimental recevront des cellules précurseurs mésenchymateuses (MPC) injectées directement dans l'endocarde LV lors de leur recrutement LV ou de leur procédure BDG. Les patients randomisés dans le groupe témoin recevront des soins normaux pendant leur procédure sans injection de MPC.

On pense que l'injection de MPC contribuera à améliorer les chances que les patients présentant un ventricule unique ou un ventricule gauche limite soient convertis en circulation biventriculaire, ce qui pourrait améliorer la qualité de vie et la longévité par rapport aux soins palliatifs.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'un essai prospectif, monocentrique, de sécurité et de faisabilité, en aveugle et randomisé pour évaluer l'utilisation des MPC chez les enfants présentant une anatomie cardiaque complexe nécessitant une réparation chirurgicale. Les patients programmés pour subir un Glenn bidirectionnel (BDG) avec des plans futurs de recrutement LV, ou les patients ayant des antécédents de BDG qui sont actuellement programmés pour subir un recrutement LV seront éligibles.

Vingt-quatre sujets seront recrutés, 12 dans le bras de traitement MPC et 12 dans le bras contrôle selon un schéma de randomisation 1:1. La randomisation sera stratifiée selon le chirurgien pour assurer une distribution aléatoire des sujets par chirurgien. Les familles, le biostatisticien, tout le personnel clinique en dehors de la salle d'opération et le personnel de recherche effectuant l'analyse des données ne seront pas informés de la randomisation. L'IP, le personnel de la salle d'opération et le personnel de recherche assistant à l'accouchement ne seront pas en aveugle quant à l'assignation aléatoire. Les familles seront informées de leur affectation de randomisation une fois que tous les sujets auront terminé leur étude Visite 4. Ceux randomisés dans le bras de traitement recevront des MPC injectés directement dans l'endocarde LV après des manœuvres chirurgicales cliniques pour recruter le LV (réparation de la valve mitrale, réparation de la valve aortique , et/ou résection de fibroélastose endocardique) ou BDG. Les sujets randomisés dans le bras témoin recevront un recrutement LV standard ou BDG sans injection.

Tous les tissus cardiaques acquis dans le cadre d'une procédure cliniquement indiquée seront prélevés sur les sujets inscrits. La majeure partie de l'échantillon de tissu sera analysée au moment du prélèvement (histologie et coloration H+E) ; le reste sera mis en banque pour de futurs tests potentiels.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
19

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients ayant des antécédents de palliation ventriculaire unique (palliation de stade 1, bande PA ou procédure hybride) subissant un Glenn bidirectionnel (BDG) avec des procédures de recrutement simultanées du ventricule gauche (LV) ou les patients subissant des procédures de recrutement LV seront pris en compte pour l'inscription.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant ou ayant des antécédents de tumeurs myocardiques
  • Patients avec atrésie aortique ou mitrale
  • Patients ayant des antécédents d'arythmies ventriculaires de haut grade
  • Patients ayant une allergie connue au diméthylsulfoxyde (DMSO)
  • Le patient a une allergie connue aux produits de la souris et/ou de la vache.
  • Le patient a déjà reçu une thérapie par cellules souches pour la réparation cardiaque.
  • Le patient a reçu un traitement et / ou est dans un traitement de suivi incomplet de toute thérapie cellulaire expérimentale dans les 6 mois précédant la randomisation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Bras de traitement

Les personnes randomisées dans le bras de traitement recevront des MPC injectés directement dans l'endocarde VG après des manœuvres chirurgicales cliniques pour recruter le LV (réparation de la valve mitrale, réparation de la valve aortique et/ou résection de la fibroélastose endocardique) ou BDG.

Les MPC seront délivrés directement dans l'endocarde LV via une aiguille de calibre 23-25 ​​après l'achèvement de toutes les procédures chirurgicales. Une dose totale de 20 millions de cellules sera délivrée, répartie également en ~11 injections de 50 µL chacune. Le volume total ne doit pas dépasser 2,0 ml.
Biologique: MPC ; rexlemestrocel-L
Les MPC seront injectés dans le myocarde du patient lors des interventions chirurgicales planifiées.
Autres noms:
  • Cellule précurseur mésenchymateuse allogénique
Aucune intervention: Bras de commande
Les sujets randomisés dans le bras témoin recevront un recrutement LV standard ou BDG sans injection.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité - Incidence d'événements indésirables graves
Délai: 24mois
Les sujets seront exempts de SAE pendant 24 mois après l'injection de MPC (en comparaison du bras de traitement au bras de contrôle.
24mois
Sécurité - Absence de changement de statut PRA ou d'inflammation locale
Délai: 24mois
Les sujets seront exempts de changement de statut d'anticorps réactifs au panel (PRA) pendant 24 mois après l'injection de MPC (en comparaison du bras de traitement au bras de contrôle). S'il y a un PRA de> 5%, un test d'anticorps spécifique au donneur sera effectué,
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité - taux de conversion biventriculaire
Délai: 12 mois
Taux de ceux qui sont convertis avec succès en conversion biventriculaire dans le groupe de traitement par rapport au groupe témoin.
12 mois
Efficacité - amélioration de la pression télédiastolique VG
Délai: 12 mois
Taux de ceux qui ont une amélioration de ces mesures dans le groupe de traitement par rapport au groupe témoin.
12 mois
Efficacité - amélioration du rapport masse/volume du VG
Délai: 12 mois
Taux de ceux qui ont une amélioration de ces mesures dans le groupe de traitement par rapport au groupe témoin.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Boston Children's Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
27 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
19 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
8 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 mars 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
21 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 avril 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • IRB-P00020575

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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