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Innocuité et efficacité à long terme des thérapies géniques parrainées par Spark chez les hommes atteints d'hémophilie A

26 novembre 2024 mis à jour par: Spark Therapeutics, Inc.

Une évaluation multicentrique de l'innocuité et de l'efficacité à long terme des thérapies géniques parrainées par Spark chez les hommes atteints d'hémophilie A

Cette étude de suivi à long terme continuera d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de SPK-8011 et SPK-8016 chez les hommes atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans n'importe quel Étude SPK-8011 ou SPK-8016 parrainée par Spark.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Cette étude suivra des patients atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans une étude antérieure SPK-8011 ou SPK-8016 commanditée par Spark. Les sujets seront suivis jusqu'à un total de 5 ans après la perfusion (y compris la durée de l'étude de dosage).

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
29

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Hommes atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 dans n'importe quelle étude SPK-8011 parrainée par Spark.

La description

Critère d'intégration

Les participants sont éligibles pour être inclus dans l'étude uniquement si tous les critères suivants s'appliquent :

  1. Avoir reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans une étude de thérapie génique sponsorisée par Spark ; et
  2. Comprendre le but et les risques de l'étude et fournir un consentement éclairé signé et daté avant de se soumettre à toute procédure spécifique à l'étude.

Critère d'exclusion

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

1. Incapable ou refusant de se conformer au calendrier des visites et des évaluations de l'étude tel que décrit dans ce protocole d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Incidence du développement d'inhibiteurs du facteur VIII de coagulation (FVIII)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies à l'examen physique
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation conjointe de la santé
Délai: 4 années
Évaluation de la santé des articulations pour six articulations index à l'aide d'un score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) modifié. Le HJHS est un outil d'évaluation de l'examen physique qui mesure la santé des articulations dans le domaine de la structure et de la fonction corporelles (c. déficience), des articulations les plus fréquemment touchées par les saignements chez les hémophiles : les genoux, les chevilles et les coudes
4 années
Évaluation conjointe cible
Délai: 4 années
Évaluation par l'investigateur des saignements dans les articulations cibles (par exemple, hanche, coude, poignet, épaule, genou et cheville)
4 années
Haem-A-QoL
Délai: 4 années
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
4 années
EQ-5D-5L
Délai: 4 années
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
4 années
Évaluations des activités
Délai: 4 années
Liste des activités liées à l'hémophilie
4 années
Évaluation de l'économie de la santé
Délai: 4 années
Collecte d'informations, y compris le nombre d'hospitalisations, de visites aux urgences, de visites chez le médecin et de jours de travail/d'école manqués
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Spark Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 août 2018

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
24 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 février 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 novembre 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SPK-8011/8016-LTFU

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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