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Innocuité et efficacité à long terme des thérapies géniques parrainées par Spark chez les hommes atteints d'hémophilie A

26 novembre 2024 mis à jour par: Spark Therapeutics, Inc.

Une évaluation multicentrique de l'innocuité et de l'efficacité à long terme des thérapies géniques parrainées par Spark chez les hommes atteints d'hémophilie A

Cette étude de suivi à long terme continuera d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de SPK-8011 et SPK-8016 chez les hommes atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans n'importe quel Étude SPK-8011 ou SPK-8016 parrainée par Spark.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude suivra des patients atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans une étude antérieure SPK-8011 ou SPK-8016 commanditée par Spark. Les sujets seront suivis jusqu'à un total de 5 ans après la perfusion (y compris la durée de l'étude de dosage).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

29

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital Department of Cell & Molecular Therapies
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • The Alfred Hospital & Monash Medical Centre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Truman Medical Centers
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Hommes atteints d'hémophilie A, qui ont reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 dans n'importe quelle étude SPK-8011 parrainée par Spark.

La description

Critère d'intégration

Les participants sont éligibles pour être inclus dans l'étude uniquement si tous les critères suivants s'appliquent :

  1. Avoir reçu une seule administration intraveineuse de SPK-8011 ou SPK-8016 dans une étude de thérapie génique sponsorisée par Spark ; et
  2. Comprendre le but et les risques de l'étude et fournir un consentement éclairé signé et daté avant de se soumettre à toute procédure spécifique à l'étude.

Critère d'exclusion

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

1. Incapable ou refusant de se conformer au calendrier des visites et des évaluations de l'étude tel que décrit dans ce protocole d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Incidence du développement d'inhibiteurs du facteur VIII de coagulation (FVIII)
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans
Nombre de participants présentant des anomalies à l'examen physique
Délai: Jusqu'à 9 ans
Jusqu'à 9 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation conjointe de la santé
Délai: 4 années
Évaluation de la santé des articulations pour six articulations index à l'aide d'un score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) modifié. Le HJHS est un outil d'évaluation de l'examen physique qui mesure la santé des articulations dans le domaine de la structure et de la fonction corporelles (c. déficience), des articulations les plus fréquemment touchées par les saignements chez les hémophiles : les genoux, les chevilles et les coudes
4 années
Évaluation conjointe cible
Délai: 4 années
Évaluation par l'investigateur des saignements dans les articulations cibles (par exemple, hanche, coude, poignet, épaule, genou et cheville)
4 années
Haem-A-QoL
Délai: 4 années
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
4 années
EQ-5D-5L
Délai: 4 années
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
4 années
Évaluations des activités
Délai: 4 années
Liste des activités liées à l'hémophilie
4 années
Évaluation de l'économie de la santé
Délai: 4 années
Collecte d'informations, y compris le nombre d'hospitalisations, de visites aux urgences, de visites chez le médecin et de jours de travail/d'école manqués
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spark Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 août 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2018

Première publication (Réel)

14 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPK-8011/8016-LTFU

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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