Programme d'accès élargi VX-445/TEZ/IVA pour les patients atteints de fibrose kystique (FK) hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (génotypes F/MF)
19 novembre 2019 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programme d'accès élargi à triple combinaison VX-445/TEZ/IVA pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique qui sont hétérozygotes pour F508del et une mutation CFTR à fonction minimale
Le but de ce programme est de fournir une thérapie combinée elexacaftor (ELX, VX-445) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) aux patients atteints de mucoviscidose ayant un besoin critique qui sont âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour F508del et une fonction minimale (MF) en réponse à des demandes non sollicitées de médecins.
Aperçu de l'étude
Statut
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Les conditions
Intervention / Traitement
Intervention / Traitement
Type d'étude
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
Type d'accès étendu
- Individual individuels : permet à un seul patient, atteint d'une maladie ou d'un état grave qui ne peut pas participer à un essai clinique, d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Cette catégorie comprend également l'accès en cas d'urgence.
- Population de taille intermédiaire : Permet à plus d'un patient (mais généralement moins de patients que par le biais d'un IND/Protocole de traitement) d'accéder à un médicament ou produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès élargi est utilisé lorsque plusieurs patients atteints de la même maladie ou affection cherchent à accéder à un médicament ou à un produit biologique spécifique qui n'a pas été approuvé par la FDA.
- IND/Protocole de traitement strong> : permet à une large population d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès étendu ne peut être fourni que si le produit est déjà en cours de développement pour la commercialisation pour la même utilisation que l'utilisation de l'accès étendu.
- Traitement IND/Protocole
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
1. Patients porteurs de génotypes F/MF ET répondant à au moins 1 des critères suivants :
- Le pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) est
- Documentation d'être actif sur une liste d'attente de transplantation pulmonaire ou documentation d'être évalué pour une transplantation pulmonaire, mais jugé inadapté en raison de contre-indications
Critère d'exclusion:
- Patients atteints d'insuffisance hépatique sévère (Child-Pugh Classe C)
- Antécédents de toute autre comorbidité qui, de l'avis du médecin traitant, pourrait poser un risque excessif lors de l'administration d'ELX/TEZ/IVA au patient
- Grossesse
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
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Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Début de l'étude
7 décembre 2022
Achèvement primaire
Achèvement primaire
7 décembre 2022
Achèvement de l'étude
Achèvement de l'étude
7 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission
13 août 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2019
Première publication (Réel)
Première publication
15 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour publiée
21 novembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 novembre 2019
Dernière vérification
Dernière vérification
1 novembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinaison de médicaments Tezacaftor
- ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
Autres numéros d'identification d'étude
- VX18-445-901
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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