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Programme d'accès élargi VX-445/TEZ/IVA pour les patients atteints de fibrose kystique (FK) hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (génotypes F/MF)

19 novembre 2019 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Programme d'accès élargi à triple combinaison VX-445/TEZ/IVA pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique qui sont hétérozygotes pour F508del et une mutation CFTR à fonction minimale

Le but de ce programme est de fournir une thérapie combinée elexacaftor (ELX, VX-445) / tezacaftor (TEZ) / ivacaftor (IVA) aux patients atteints de mucoviscidose ayant un besoin critique qui sont âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour F508del et une fonction minimale (MF) en réponse à des demandes non sollicitées de médecins.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

1. Patients porteurs de génotypes F/MF ET répondant à au moins 1 des critères suivants :

  • Le pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) est
  • Documentation d'être actif sur une liste d'attente de transplantation pulmonaire ou documentation d'être évalué pour une transplantation pulmonaire, mais jugé inadapté en raison de contre-indications

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints d'insuffisance hépatique sévère (Child-Pugh Classe C)
  2. Antécédents de toute autre comorbidité qui, de l'avis du médecin traitant, pourrait poser un risque excessif lors de l'administration d'ELX/TEZ/IVA au patient
  3. Grossesse

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

7 décembre 2022

Achèvement primaire

7 décembre 2022

Achèvement de l'étude

7 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2019

Première publication (Réel)

15 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2019

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-445-901

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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