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Une étude de la thérapie combinée VX-121 chez des participants atteints de fibrose kystique (FK) qui sont homozygotes pour F508del, hétérozygotes pour F508del et une mutation de déclenchement (F/G) ou de fonction résiduelle (F/RF), ou qui ont au moins 1 autre mutation triple Mutation CFTR réactive à la combinaison (TCR) et pas de mutation F508del

16 mai 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée VX-121 chez des sujets atteints de fibrose kystique qui sont homozygotes pour F508del, hétérozygotes pour F508del et une fonction de déclenchement (F/G) ou résiduelle (F /RF) Mutation, ou avoir au moins 1 autre mutation CFTR sensible à la triple combinaison et aucune mutation F508del

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) chez les participants fibro-kystiques homozygotes pour F508del, hétérozygotes pour F508del et gating (F/G ) ou une mutation de fonction résiduelle (F/RF), ou avoir au moins 1 autre mutation du gène régulateur de conductance transmembranaire TCR CF (CFTR) et aucune mutation F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
597

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Allemagne
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Gießen, Allemagne
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Australie
      • Camperdown, Australie
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australie
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital
  • Belgique
      • Brussel, Belgique
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Brussel, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgique
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Canada
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • France
      • Bordeaux cedex, France
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, France
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, France
        • Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
      • Lille, France
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, France
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, France
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, France
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, France
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, France
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, France
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Roscoff cedex, France
        • Centre de Perharidy
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, France
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, France
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, France
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, France
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandoeuvre Les Nancy, France
        • Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
  • Grèce
      • Pilea Chortiatis, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Thessaloníki, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Hongrie
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Irlande
      • Cork, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Dublin, Irlande
        • Children's University Hospital, Dublin
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Italie
      • Ancona, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Italie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italie
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italie
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italie
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • University of Graz
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, L'Autriche
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, L'Autriche
        • Medizinische Universität Wien
      • Wels, L'Autriche
        • Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Norvège
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nouvelle-Zélande
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Waikato Hospital
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Pays-Bas
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Pays-Bas
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka Zdrój, Pologne
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Pologne
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • King's College Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Penarth, Royaume-Uni
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Neuchâtel, Suisse
        • Reseau Hospitalier Neuchatelois
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Suède
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant a l'un des génotypes suivants :

    • Homozygote pour F508del ;
    • Hétérozygote pour F508del et une mutation gating (F/G) ;
    • Hétérozygote pour F508del et une mutation de la fonction résiduelle (F/RF) ;
    • Au moins 1 autre mutation du gène TCR CFTR identifiée comme répondant à ELX/TEZ/IVA et aucune mutation F508del
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) valeur >=40% et =40% et

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée (score de Child Pugh de 7 à 9) ou insuffisance hépatique sévère (score de Child Pugh de 10 à 15)
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Femelles gestantes ou allaitantes

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: ELX/TEZ/IVA
Après une période de rodage de 4 semaines avec l'elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), les participants ont reçu 200 milligrammes (mg) d'ELX une fois par jour (qd)/100 mg de TEZ qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) la période de traitement pendant 52 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: Placebo (correspondant au VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo apparié au VX-121/TEZ/D-IVA pour administration orale.
Expérimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Après une période de rodage d'ELX/TEZ/IVA de 4 semaines, les participants ont reçu VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd au cours de la période de traitement pendant 52 semaines.
Médicament: VX-121/TEZ/D-IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Médicament: Placebo (correspondant à ELX/TEZ/IVA)
Placebo apparié à ELX/TEZ/IVA pour administration orale.
Médicament: Placebo (correspondant à l'IVA)
Placebo apparié à l'IVA pour administration orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Pourcentage de participants avec une SwCl <60 millimole par litre (mmol/L) (regroupé avec les données de l'étude VX20-121-102)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Pourcentage de participants avec une SwCl <30 mmol/L (regroupé avec les données de l'étude VX20-121-102)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
27 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
18 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
29 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 septembre 2021

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
13 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 mai 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • VX20-121-103
  • 2021-000694-85 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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