Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation de l'état des patients recevant du RAVULIZUMAB PRÉCOCE et admis en USI pour une crise de gMG (EARLY-MG)

31 août 2026 mis à jour par: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Évaluation de l'état des patients recevant un traitement PRÉCOCE par le ravulizumab et admis en réanimation pour une crise de myasthénie généralisée (MGg) : une étude observationnelle prospective multicentrique en France

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare qui provoque une faiblesse musculaire et de la fatigue. Elle survient lorsque le système immunitaire produit des anticorps qui bloquent la communication entre les nerfs et les muscles. Chez certains patients, la maladie peut s'aggraver soudainement et provoquer de graves problèmes respiratoires. Cette situation potentiellement mortelle est appelée une crise myasthénique et nécessite un traitement immédiat en unité de soins intensifs (USI). Lors de telles crises, les patients peuvent avoir besoin d'une assistance respiratoire par ventilateur. Ces épisodes sont souvent longs et peuvent entraîner des complications telles que des infections ou des problèmes cardiaques.

Pour gérer une crise myasthénique, les médecins utilisent généralement des traitements qui éliminent ou neutralisent les anticorps nocifs : l'échange plasmatique (PLEX) ou les immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Bien que les deux soient efficaces, la récupération peut être lente, et de nombreux patients restent en USI pendant plusieurs semaines.

Le ravulizumab (Ultomiris®) est un nouveau médicament qui cible une partie spécifique du système immunitaire appelée le système du complément, qui contribue aux lésions musculaires dans la MG. Il est déjà approuvé pour les adultes atteints de MG généralisée ayant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR). Le ravulizumab est administré par perfusion intraveineuse toutes les huit semaines. Les études cliniques ont montré qu'il peut améliorer les symptômes en une semaine après le début du traitement.

Certains médecins ont commencé à utiliser le ravulizumab précocement, après le PLEX ou les IgIV, pour les patients hospitalisés en USI pour une crise myasthénique. L'utilisation précoce de ce traitement pourrait aider à réduire la durée et la gravité de la crise, conduisant à une récupération plus rapide et à des séjours hospitaliers plus courts. Cependant, il n'existe actuellement aucune étude nationale qui recueille systématiquement des données sur cette approche.

L'étude EARLY-MG vise à décrire l'état et la récupération des patients qui reçoivent le ravulizumab précocement lors d'une crise myasthénique nécessitant une admission en USI. L'étude ne testera pas un traitement expérimental ni ne modifiera les soins médicaux. Il s'agit d'une étude observationnelle.

L'hypothèse principale de l'étude est que l'administration précoce de ravulizumab, après le PLEX ou les IgIV, peut aider les patients à récupérer plus rapidement, à améliorer la force musculaire, et à réduire les complications et la durée d'hospitalisation.

Environ 30 patients adultes atteints de MG généralisée et d'anticorps anti-AChR seront inclus dans 10 centres à travers la France.

Chaque patient sera suivi pendant 26 semaines (environ six mois). Des évaluations seront réalisées au début de l'étude et aux semaines 2, 4, 10, 18 et 26. Les investigateurs recueilleront des informations telles que :

  • Durée du séjour en USI et à l'hôpital après avoir reçu le ravulizumab
  • Durée de la ventilation mécanique, si nécessaire
  • Amélioration clinique à l'aide d'échelles d'évaluation standard (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, classification de la Myasthenia Gravis Foundation of America, et score de Garches)
  • Survenue de complications ou de traitements supplémentaires L'étude durera environ 18 mois au total, comprenant un an pour l'inclusion des patients et six mois de suivi par patient. Les résultats pourraient aider à orienter les futures recommandations et à améliorer les soins aux patients en France et dans le monde.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • France
      • Bron, France, 69500
        • Pas encore de recrutement
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
      • Garches, France, 92380
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Contact:
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Recrutement
        • APHP
        • Contact:
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • CHU de Lille
        • Contact:
      • Marseille, France, 13385
      • Strasbourg, France, 67200
      • Toulouse, France, 31059
        • Pas encore de recrutement
        • CHU Pierre Paul Riquet
        • Contact:
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, France, 06000
        • Recrutement
        • Chu De Nice
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de myasthénie grave

La description

Critères d'inclusion :

  • Homme ou femme âgé(e) de ≥18 ans.
  • Diagnostic de gMG avec documentation confirmée et soutenu par un examen physique et une séropositivité confirmée pour les anti-AChR.
  • Patients ayant reçu plus d'un cycle de PLEX ou d'IVIg 1-2 g/kg (max 50g/jour), selon la pratique clinique.
  • Répond aux critères cliniques définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) pour la MG généralisée de classe V - IV, à l'admission en USI.
  • Patients traités avec au moins une thérapie ciblée standard pour la MG.
  • Patients recevant du Ravulizumab après PLEX ou IVIg pendant leur séjour en USI, conformément au libellé local et aux conditions de remboursement. La prescription doit être validée par des experts du Réseau de Santé Français pour les maladies neuromusculaires rares FILNEMUS.
  • Patients capables de comprendre le consentement éclairé écrit et de fournir un consentement éclairé écrit signé, daté et attesté. Si incapable de signer le consentement en raison d'une faiblesse musculaire, un consentement éclairé dédié peut être signé par un témoin de confiance.
  • Patients disposés et capables de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux restrictions de l'étude et aux autres procédures de l'étude.
  • Patients affiliés à un système de sécurité sociale européen.
  • Patients acceptant de se conformer à la prévention des infections méningococciques par vaccination et/ou prophylaxie antibiotique conformément aux recommandations locales actuelles de vaccination/prophylaxie antibiotique.
  • Patients sans contre-indication au traitement anti-C5.
  • Patients sans contre-indication à l'antibiothérapie.

Critères d'exclusion :

  • Infection active ou autres troubles causant une faiblesse, déficit connu en immunoglobuline A, maladie rénale ou hépatique active, maladie cardiaque cliniquement significative, hyperviscosité connue, ou état hypercoagulable.
  • Toute malignité active.
  • Présence d'anticorps autres que anti-AChR-Ab+ (les anti-titin-Ab+ étaient autorisés car considérés comme des marqueurs complémentaires aux anti-AChR-Ab+).
  • Patient avec un thymome diagnostiqué.
  • Patient avec une pathologie jugée par l'investigateur comme interférant avec le bon déroulement de l'étude.
  • Test de grossesse positif. Un test de grossesse urinaire sera effectué pour les femmes en âge de procréer.
  • Toute condition mentale actuelle (trouble psychiatrique, sénilité ou démence) qui, selon l'opinion de l'investigateur, peut affecter la conformité à l'étude ou empêcher la compréhension des objectifs, des procédures de recherche ou des conséquences possibles de l'étude.
  • Vaccination avec des vaccins vivants ou vivants atténués dans les 6 semaines.
  • Refus du sujet de participer à l'étude.
  • Patient protégé par la loi, sous tutelle ou curatelle, ou ne pouvant pas participer à une étude clinique selon l'article L.1121-16 du Code de la Santé Publique français.
  • Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
La variation entre l'inclusion et la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 sur l'échelle des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (score de 0 - normal à 3 - résultat plus défavorable)
Semaine 0, 2, 4 et 10
Modification à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
L'évolution de l'inclusion jusqu'à la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 selon la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - résultat plus défavorable)
Semaine 0, 2, 4 et 10
Changement à court terme des résultats cliniques
Délai: Semaine 0, 2, 4 et 10
Le changement entre l'inclusion et la semaine 2, la semaine 4 et la semaine 10 du score de Garches (de 0 à 100, un score plus bas indiquant une sévérité plus importante de la maladie)
Semaine 0, 2, 4 et 10

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution à long terme des résultats cliniques 1
Délai: Semaine 18 et 26
changement par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 sur l'échelle des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (score de 0 - normal à 3 - résultat plus défavorable)
Semaine 18 et 26
Changement à long terme des résultats cliniques 2
Délai: Semaine 18 et 26
évolution par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 sur l'échelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - résultat plus défavorable)
Semaine 18 et 26
Modification à long terme des résultats cliniques 3
Délai: Semaine 18 et 26
changement par rapport à l'inclusion à la semaine 18 et à la semaine 26 du score de Garches (de 0 à 100, un score plus faible indiquant une sévérité plus importante de la maladie)
Semaine 18 et 26
Temps d'observation d'une amélioration clinique
Délai: Du jour où le patient commence l'étude jusqu'au premier jour où le patient atteint la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America - en jours, jusqu'à 180 jours
temps en jours pour atteindre la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America sur l'échelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America (de la classe I à la classe V - pire résultat)
Du jour où le patient commence l'étude jusqu'au premier jour où le patient atteint la catégorie III de la Myasthenia Gravis Foundation of America - en jours, jusqu'à 180 jours
Temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'unité de soins intensifs
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab au jour où le patient quitte les soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
Temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'unité de soins intensifs (USI)
Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab au jour où le patient quitte les soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
Durée totale du séjour à l'hôpital après l'administration de Ravulizumab
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'hôpital - en jours, jusqu'à 180
Le temps en jours entre l'administration de Ravulizumab et le jour de la sortie de l'hôpital
Du jour où le patient commence l'administration de Ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'hôpital - en jours, jusqu'à 180
Durée de la ventilation après administration de ravulizumab
Délai: Du jour où le patient commence l'administration de ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'unité de soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
le cas échéant, mesuré en jours, calculé du début à la fin de la ventilation.
Du jour où le patient commence l'administration de ravulizumab jusqu'au jour où le patient quitte l'unité de soins intensifs - en jours, jusqu'à 180 jours
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué selon le type de complications médicales.
En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF à la fin de l'étude
Évalué par la sévérité des complications médicales.
En cours de la signature du CIF à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours depuis la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué par la fréquence des complications médicales.
En cours depuis la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
État du patient
Délai: En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude
Évalué par la gravité des complications médicales.
En cours de la signature du CIF jusqu'à la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
4 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 février 2026

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 août 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 25-PP-09

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres