SALT : Transplantation alternative de moelle osseuse et de sang ombilical chez un donneur pour la drépanocytose à haut risque

Critère d'intégration:

• Hémoglobine SS, hémoglobine SC ou hémoglobine S0 thalassémie
• Donneur disponible : parent partiellement compatible HLA (5/6), donneur de moelle non apparenté compatible (6/6) ou cordon ombilical (5/6 ou 6/6) de taille appropriée (voir 6.3.2), en utilisant un -typage HLA à résolution. Le donneur ne doit pas être homozygote pour HgbS et doit répondre aux critères d'éligibilité des donneurs standard du programme de greffe de sang et de moelle osseuse.
• SCD sévère, défini par l'un des éléments suivants (critères de Walters modifiés) :

oÉvénement antérieur (6 mois avant) du système nerveux central d'une durée supérieure à 24 heures, plus preuve objective d'imagerie d'une vasculopathie du SNC, avec ou sans signes neurologiques résiduels oÉpisodes vaso-occlusifs douloureux fréquents (3 par an pendant 2 ans) (définis comme des épisodes heures et nécessitant une hospitalisation ou un traitement ambulatoire avec des narcotiques parentéraux) oÉvénements récurrents (3 au cours de la vie) de syndrome thoracique aigu qui ont nécessité une exsanguinotransfusion ou une thérapie transfusionnelle chronique. Doit avoir échoué à un essai de bonne foi sur l'hydroxyurée (échec défini comme une réduction de moins de 50 % de l'incidence des événements vaso-occlusifs sur une période d'au moins 18 mois) ou avoir démontré une incapacité à prendre le médicament en raison d'effets secondaires effets.

oToute combinaison de 3 épisodes de syndrome thoracique aigu et d'épisodes de douleur vaso-occlusive (définis comme ci-dessus) par an pendant 3 ans. Doit avoir échoué à un essai de bonne foi sur l'hydroxyurée (échec défini comme une réduction de moins de 50 % de l'incidence des événements vaso-occlusifs sur une période d'au moins 18 mois) ou avoir démontré une incapacité à prendre le médicament en raison d'effets secondaires effets.

oDrépanocytose de stade I ou II oAllo-immunisation à globules rouges (2 anticorps) sous traitement transfusionnel chronique

Critère d'exclusion:

o Un donneur apparenté compatible HLA-identique est disponible o Hépatite active chronique prouvée par biopsie, fibrose portale ou cirrhose, ou preuve sérologique d'hépatite active.

oSCD maladie pulmonaire chronique de stade III (voir annexe) oDysfonctionnement rénal sévère défini comme < 50 % du DFG normal prévu pour l'âge. oDysfonctionnement cardiaque sévère défini comme une fraction de raccourcissement < 25 %. o Déficience neurologique résiduelle sévère autre que l'hémiplégie seule, définie comme un QI complet de 70, une quadriplégie ou une paraplégie, une incapacité à se déplacer, une incapacité à communiquer sans appareil fonctionnel ou toute déficience entraînant une baisse du score de performance de Lansky à < 70 %.

oÉvénement SNC survenu dans les 6 mois précédant la greffe oScore de performance fonctionnelle de Karnofsky ou Lansky < 70 % (voir annexe) oSéropositivité pour le VIH confirmée. oPatient présentant une toxicité chronique non précisée suffisamment grave pour nuire à la capacité du patient à tolérer une greffe de moelle osseuse.

oPatient ou tuteur(s) du patient incapable de comprendre la nature et les risques inhérents au processus de GMO.

o Antécédents de non-observance des soins médicaux qui compromettraient le cours de la greffe.