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SALT: 高リスク鎌状赤血球症に対する代替ドナー骨髄および臍帯血移植

2013年9月16日 更新者：Ann E. Haight、Emory University

SALT - 高リスク鎌状赤血球症に対する代替ドナー骨髄および臍帯血移植

私たちは、重度の SCD を持つ小児に対する代替ドナー移植を使用して、安全性、生着の成功率、合併症の発生率などに関する貴重な情報を得ることができればと考えています。 代替ドナーであるBMT鎌状赤血球による晩期合併症に関する重要な情報も収集され、重篤な鎌状赤血球症の小児への介入を決定する臨床医や家族に貴重な情報が提供されます。 この状況での代替ドナー移植が成功すれば、さらに多くの重度のSCD患者に治癒治療を提供する道が開かれる可能性がある。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

残念ながら、BMT ドナーとして機能する適合する兄弟ドナーがいるのは、重度の SCD 患者の 4 分の 1 未満です。 この研究プロトコールは、「代替ドナー移植」（対応する兄弟以外のドナーを使用する）の安全性と有用性を研究することを提案しています。 私たちは、適合する兄弟にBMTドナーがいない重度の鎌状赤血球症の子供たちにこの治療法を提供します。 代替ドナーは、完全に一致するよりもわずかに少ない家族、完全に一致する無関係のボランティアドナー、および完全またはほぼ完全に一致するバンクされた臍帯血を提供される場合があります。

代替ドナー移植はがん患者に一般的に行われており、いくつかの非悪性疾患（重度の免疫不全、骨髄不全、代謝蓄積疾患）に対する治癒療法も提供します。 代替ドナー移植では、移植片対宿主病、感染症、移植片不全などの合併症のリスクが高くなります。 したがって、どの患者を参加に招待するかについては厳選し、参加資格を（経過が良好で SCD 関連の問題がほとんどない可能性が高い患者ではなく）重度の SCD 関連問題を抱えている患者に限定しますが、次のような患者は除外します。深刻な臓器損傷を抱えているため、移植中に死亡する可能性が高く、参加資格が若い年齢層に限定されています。 徹底的で安全かつ倫理的な見越プロセスを提供するために、内部、ローカル、および外部の専門家によるレビューを含む複数段階のレビュー アルゴリズムが構築されています。 私たちは、白血病など他の疾患の代替ドナー移植で一般的に使用される薬剤と方法を使用して患者を治療し、支持療法措置を修正することで鎌状赤血球に対するBMTのこれまでの経験から学んだ教訓を取り入れます。 この集団におけるBMT後の効果の評価、および副作用（移植片不全など）の潜在的な理由に特別な注意が払われます。

私たちは、いくつかの理由から、アトランタはこの種の移植を研究するのに特に適した場所であると考えています。 その理由の 1 つは経験です。私たちのプログラムは、北米の他の単一施設よりも多くの SCD の子供たちを移植し、優れた成果をあげています。 さらに、私たちの地域の SCD 患者は、献血者数を制限する特別な赤血球輸血プログラムで治療されていることがよくあります。これにより移植失敗の可能性が減る可能性が高いと考えられます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Altanta

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ヘモグロビン SS、ヘモグロビン SC、またはヘモグロビン S0 サラセミア
  • 利用可能なドナー: 部分的に (5/6) HLA が一致する血縁者 (PMRD)、一致する (6/6) 血縁関係のない骨髄ドナーまたは適切なサイズの臍帯 (5/6 または 6/6) (6.3.2 を参照)、高品質のドナーを使用-解像度 HLA タイピング。 ドナーは HgbS のホモ接合であってはならず、血液および骨髄移植プログラムの標準的なドナー適格基準を満たしている必要があります。
  • 重度の SCD。以下のいずれかによって定義されます (ウォルター基準の修正)。

o 24時間以上続く以前（6か月前）の中枢神経系イベント、および残留神経学的所見の有無にかかわらず、CNS血管障害の客観的画像証拠がある o 頻繁な（2年間で年に3回）痛みを伴う血管閉塞エピソード（4回続くエピソードとして定義） o 交換輸血または慢性輸血療法を必要とした急性胸部症候群の再発（生涯に 3 回）。 ヒドロキシウレアの誠実な治験に不合格であること（不合格とは、少なくとも18か月にわたる血管閉塞事象の発生率が50％未満の減少であると定義される）、または副作用のためにその薬を服用できないことが証明されている必要があります効果。

o 3年間にわたって毎年3回の急性胸部症候群エピソードと血管閉塞性疼痛エピソード（上記で定義）の任意の組み合わせ。 ヒドロキシウレアの誠実な治験に不合格であること（不合格とは、少なくとも18か月にわたる血管閉塞事象の発生率が50％未満の減少であると定義される）、または副作用のためにその薬を服用できないことが証明されている必要があります効果。

o ステージ I または II の鎌状肺疾患 o 慢性輸血療法中の赤血球同種免疫 (2 抗体)

除外基準:

o 適切な HLA 同一の親族ドナーが利用可能です。 o 生検により慢性活動性肝炎、門脈線維症、肝硬変、または活動性肝炎の血清学的証拠が証明されています。

oSCD 慢性肺疾患ステージ III (付録を参照) o年齢に対する予測正常 GFR の 50% 未満として定義される重度の腎機能障害。 o 短縮率 < 25% として定義される重度の心機能不全。 o本格的なIQ 70、四肢麻痺または対麻痺として定義される片麻痺単独以外の重度の残存神経障害、歩行不能、補助器具なしでのコミュニケーション不能、またはランスキーパフォーマンススコアが70%未満に低下する何らかの障害。

o 移植前6か月以内に発生したCNSイベント o KarnofskyまたはLanskyの機能パフォーマンススコア < 70% (付録を参照) o HIV血清陽性が確認された。 o骨髄移植に耐える患者の能力に悪影響を与えるほど深刻な、不特定の慢性毒性を有する患者。

o患者または患者の保護者は、BMT プロセスに固有の性質とリスクを理解できません。

o移植の過程を危険にさらす可能性のある医療の遵守の欠如の病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングルアームの研究
これはシングルアームの研究です
手順：代替ドナーの骨髄および臍帯血
骨髄移植 - 骨髄および臍帯血移植の代替ドナー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
重度の鎌状赤血球症の小児に対する交互ドナー移植後のドナー生着の頻度を決定する。
時間枠：学業積立完了後1年
学業積立完了後1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Emory University

捜査官

  • スタディチェア：Ann Haight, M.D.、Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2006年1月1日

一次修了 (実際)

2012年8月1日

研究の完了 (実際)

2012年8月1日

試験登録日

最初に提出

2005年11月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年11月22日

最初の投稿 (見積もり)

2005年11月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2013年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2013年9月16日

最終確認日

2013年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 876-2003

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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