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SALT: 고위험 낫적혈구병에 대한 대체 기증자 골수 및 제대혈 이식

2013년 9월 16일 업데이트: Ann E. Haight, Emory University

SALT - 고위험 겸상 적혈구 질환에 대한 대체 기증자 골수 및 제대혈 이식

우리는 심각한 SCD를 가진 어린이를 위한 대체 기증자 이식을 사용하여 안전성, 생착의 성공 및 합병증 비율에 대한 귀중한 정보를 얻을 수 있기를 바랍니다. 대체 기증자 BMT 겸상적혈구의 지연 효과에 대한 중요한 정보도 수집되어 중증 겸상적혈구 질환이 있는 어린이를 위한 개입 중 결정을 내리는 임상의와 가족에게 귀중한 정보를 제공합니다. 성공하면 이 환경에서 대체 기증자 이식을 통해 더 많은 중증 SCD 환자에게 치유 치료를 제공할 수 있습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

불행하게도 중증 SCD 환자의 1/4 미만이 BMT 기증자 역할을 할 수 있는 일치하는 형제 기증자를 갖게 됩니다. 이 연구 프로토콜은 "대체 기증자 이식"(일치하는 형제 자매 이외의 기증자를 사용)의 안전성과 유용성을 연구할 것을 제안합니다. 일치하는 형제 BMT 기증자가 없는 중증 겸상적혈구병을 앓고 있는 어린이에게 이 치료법을 제공할 것입니다. 대체 기증자는 완전히 일치하지 않는 가족 구성원, 완전히 일치하는 비혈연 자원 기증자 및 완전히 또는 거의 완전히 일치하는 은행에 보관된 제대혈 기증자가 될 수 있습니다.

대체 기증자 이식은 암 환자에서 일반적으로 수행되었으며 여러 비악성 질환(심각한 면역결핍, 골수 부전 및 대사 저장 질환)에 대한 치유 요법을 제공합니다. 대체 기증자 이식은 이식편 대 숙주 질환, 감염 및 이식 실패를 포함한 합병증의 위험이 더 높습니다. 따라서 우리는 어떤 환자가 참여하도록 초대되는지 선별하여 심각한 SCD 관련 문제가 있는 환자로 자격을 제한할 것입니다(잘 지내고 있고 SCD 관련 문제가 거의 없을 가능성이 있는 환자보다). 장기 손상이 심하여 이식 중 사망할 가능성이 더 높으며 젊은 연령층으로 자격이 제한됩니다. 내부, 지역 및 외부 전문가 검토를 포함하는 다단계 검토 알고리즘을 구성하여 철저하고 안전하며 윤리적인 적립 프로세스를 제공합니다. 우리는 백혈병과 같은 다른 질병에 대한 대체 기증자 이식에 일반적으로 사용되는 약물 및 방법을 사용하여 환자를 치료하고 지원 치료 조치를 수정하여 겸상 적혈구에 대한 BMT의 이전 경험에서 얻은 교훈을 통합합니다. 부작용(이식 실패 등)에 대한 잠재적 원인뿐만 아니라 이 집단의 BMT 후 효과 평가에 특별한 주의를 기울일 것입니다.

애틀랜타는 여러 가지 이유로 이런 종류의 이식을 연구하기에 특히 좋은 장소라고 생각합니다. 한 가지 이유는 경험입니다. 우리 프로그램은 북미의 다른 단일 기관보다 더 많은 SCD 어린이를 이식하여 우수한 결과를 얻었습니다. 또한 우리 지역의 SCD 환자는 헌혈자 수를 제한하는 특수 적혈구 수혈 프로그램으로 치료를 받는 경우가 많습니다. 우리는 이것이 이식 실패의 가능성을 줄일 수 있다고 생각합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 헤모글로빈 SS, 헤모글로빈 SC 또는 헤모글로빈 S0 지중해빈혈
  • 사용 가능한 기증자: 부분적으로(5/6) HLA 일치 친척(PMRD), 일치(6/6) 비혈연 골수 기증자 또는 적절한 크기의 탯줄(5/6 또는 6/6)(6.3.2 참조), -해상도 HLA 타이핑. 기증자는 HgbS에 대해 동형접합체가 아니어야 하며 혈액 및 골수 이식 프로그램의 표준 기증자 자격 기준을 충족해야 합니다.
  • 다음 중 하나로 정의되는 중증 SCD(수정된 Walters 기준):

o 24시간 이상 지속되는 이전(6개월 전) 중추 신경계 사건 및 잔류 신경학적 소견이 있거나 없는 CNS 혈관병증의 객관적 영상 증거 o자주(2년 동안 매년 3회) 고통스러운 혈관 폐색 에피소드(4회 지속되는 에피소드로 정의됨) 수혈 또는 만성 수혈 요법이 필요한 재발성(평생 3회) 급성 흉부 증후군 사건. 수산화요소에 대한 선의의 시험(최소 18개월 동안 혈관 폐쇄 사건의 발생률이 50% 미만 감소로 정의된 실패)에 실패했거나 부작용으로 인해 약물을 복용할 수 없음을 입증해야 합니다. 효과.

o 3년 동안 매년 3회의 급성 흉부 증후군 에피소드 및 혈관 폐쇄성 통증 에피소드(위에서 정의됨)의 모든 조합. 수산화요소에 대한 선의의 시험(최소 18개월 동안 혈관 폐쇄 사건의 발생률이 50% 미만 감소로 정의된 실패)에 실패했거나 부작용으로 인해 약물을 복용할 수 없음을 입증해야 합니다. 효과.

oI기 또는 II기 겸상적폐질환 o만성 수혈 요법에 대한 적혈구 동종면역(항체 2개)

제외 기준:

o적절한 HLA-동일 친족 공여자 이용 가능 o만성 활동성 간염, 문맥 섬유증 또는 간경변증이 입증된 생검 또는 활동성 간염의 혈청학적 증거.

oSCD 만성 폐질환 III기(부록 참조) o나이에 대해 예상되는 정상 GFR의 <50%로 정의되는 중증 신기능 장애. o단축률 < 25%로 정의되는 중증 심장 기능 장애. o전신 IQ 70, 사지마비 또는 하반신 마비, 보행 ​​불능, 보조 장치 없이 의사소통 불능 또는 Lansky 성능 점수가 70% 미만으로 저하되는 장애로 정의되는 편마비 이외의 심각한 잔류 신경학적 장애.

o이식 전 6개월 이내에 발생한 CNS 사건 oKarnofsky 또는 Lansky 기능 수행 점수 < 70%(부록 참조) o확인된 HIV 혈청 양성. o골수 이식을 견딜 수 있는 환자의 능력에 해로운 영향을 미칠 정도로 심각한 상세불명의 만성 독성이 있는 환자.

o환자 또는 환자의 보호자가 BMT 프로세스에 내재된 특성과 위험을 이해할 수 없습니다.

o이식 과정을 위태롭게 할 의료 서비스를 준수하지 않은 이력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 팔 연구
이것은 단일 팔 연구입니다
절차: 대체 기증자 골수 및 제대혈
골수 이식 - 골수 및 제대혈 이식을 위한 대체 기증자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
중증 겸상 적혈구 질환이 있는 소아에서 대체 기증자 이식 후 기증자 생착 빈도를 결정합니다.
기간: 학습 적립 완료 후 1년
학습 적립 완료 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emory University

수사관

  • 연구 의자: Ann Haight, M.D., Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2006년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 11월 22일

처음 게시됨 (추정)

2005년 11월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 9월 16일

마지막으로 확인됨

2013년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 876-2003

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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