Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SALT: Alternativ donor knoglemarvs- og navlestrengsblodtransplantation for højrisiko seglcellesygdom

16. september 2013 opdateret af: Ann E. Haight, Emory University

SALT - Alternativ donor knoglemarvs- og navlestrengsblodtransplantation for højrisiko seglcellesygdom

Vi håber at få værdifuld information om sikkerheden, succesen med engraftment og frekvensen af ​​komplikationer ved brug af alternativ donortransplantation til børn med svær SCD. Vigtig information vil også blive indsamlet om senvirkninger fra alternativ donor BMT seglcelle, hvilket giver værdifuld information til klinikere og familier, der træffer beslutninger blandt interventioner for børn med svær seglcellesygdom. Hvis det lykkes, kan alternativ donortransplantation i denne indstilling bane vejen for at tilbyde helbredende behandling til mange flere patienter med svær SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Desværre vil mindre end 1/4 af patienter med svær SCD have en matchet søskendedonor, der kan tjene som BMT-donor. Denne forskningsprotokol foreslår at undersøge sikkerheden og anvendeligheden af ​​"alternativ donortransplantation" (ved at bruge andre donorer end matchede søskende). Vi vil tilbyde denne behandling til børn med svær seglcellesygdom, som ikke har en matchet søskende BMT-donor. Alternative donorer kan være familiemedlemmer, der er lidt mindre end fuldstændig matchede, ikke-beslægtede frivillige donorer, der er fuldstændig matchede, og doneret banket navlestrengsblod, der er fuldstændig eller næsten fuldstændig matchet.

Alternativ donortransplantation er almindeligvis blevet udført hos patienter med cancer og giver også helbredende terapi for adskillige ikke-maligne sygdomme (alvorlig immundefekt, marvsvigt og metaboliske lagringssygdomme). Alternative donortransplantationer medfører højere risiko for komplikationer, herunder graft-versus-host-sygdom, infektion og graftsvigt. Derfor vil vi være selektive med hensyn til, hvilke patienter der inviteres til at deltage, hvilket begrænser berettigelsen til de patienter, der har haft et alvorligt SCD-relateret problem (i stedet for dem, der har det godt og sandsynligvis har få SCD-relaterede problemer), men udelukker patienter, som har så alvorlige organskader, at de er mere tilbøjelige til at dø under transplantation, og begrænser berettigelsen til en ung aldersgruppe. En flertrinsgennemgangsalgoritme, der inkluderer intern, lokal og ekstern ekspertgennemgang, er blevet konstrueret for at give en grundig, sikker og etisk optjeningsproces. Vi vil behandle patienter ved hjælp af lægemidler og metoder, der almindeligvis anvendes til alternativ donortransplantation for andre sygdomme, såsom leukæmi, og inkorporere erfaringer fra vores tidligere erfaring med BMT til seglcelle ved at modificere understøttende plejeforanstaltninger. Særlig opmærksomhed vil blive givet til evaluering af post-BMT-effekter i denne population, såvel som potentielle årsager til uønskede virkninger (såsom graftsvigt).

Vi mener, at Atlanta er et særligt godt sted at studere denne form for transplantation af flere grunde. Én grund er erfaring: vores program har transplanteret flere børn med SCD end nogen anden enkelt institution i Nordamerika, med fremragende resultater. Derudover er SCD-patienter i vores område ofte blevet behandlet på et særligt transfusionsprogram for røde blodlegemer, der begrænser antallet af mennesker, der donerer blodet; vi tror, ​​at dette sandsynligvis vil reducere chancen for transplantatfejl.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmoglobin SS, hæmoglobin SC eller hæmoglobin S0 thalassæmi
  • Donor tilgængelig: Delvist (5/6) HLA-matchet slægtning (PMRD), matchet (6/6) ikke-relateret marvdonor eller navlestreng (5/6 eller 6/6) af passende størrelse (se 6.3.2), ved brug af høj -opløsning HLA typning. Donor må ikke være homozygot for HgbS og skal opfylde standarddonorkvalifikationskriterierne i blod- og marvtransplantationsprogrammet.
  • Svær SCD, defineret af et af følgende (modificerede Walters kriterier):

oTidligere (6 måneder før) hændelse i centralnervesystemet, der varer længere end 24 timer, plus objektiv billeddannelsesbevis for CNS-vaskulopati, med eller uden resterende neurologiske fund oHyppige (3 om året i 2 år) smertefulde vaso-okklusive episoder (defineret som episode, der varer 4) timer og kræver hospitalsindlæggelse eller ambulant behandling med parenterale stoffer) o Tilbagevendende (3 i livet) akutte brystsyndromhændelser, som har nødvendiggjort udvekslingstransfusion eller kronisk transfusionsterapi. Skal have bestået et i god tro forsøg med hydroxyurinstof (fejl defineret som en reduktion på mindre end 50 % i forekomsten af ​​vaso-okklusive hændelser over en periode på mindst 18 måneder) eller have vist manglende evne til at tage lægemidlet på grund af side effekter.

oEnhver kombination af 3 episoder med akut brystsyndrom og vaso-okklusive smerteepisoder (defineret som ovenfor) årligt i 3 år. Skal have bestået et i god tro forsøg med hydroxyurinstof (fejl defineret som en reduktion på mindre end 50 % i forekomsten af ​​vaso-okklusive hændelser over en periode på mindst 18 måneder) eller have vist manglende evne til at tage lægemidlet på grund af side effekter.

o Stadium I eller II segllungesygdom eller Alloimmunisering af røde celler (2 antistoffer) ved kronisk transfusionsbehandling

Ekskluderingskriterier:

o Egnet HLA-identisk slægtsdonor er tilgængelig. oBiopsidokumenteret kronisk aktiv hepatitis, portalfibrose eller skrumpelever eller serologiske beviser for aktiv hepatitis.

oSCD kronisk lungesygdom stadium III (se appendiks) oSvær nyreinsufficiens defineret som <50 % af forventet normal GFR for alder. o Alvorlig hjertedysfunktion defineret som afkortningsfraktion < 25 %. o Alvorlig resterende neurologisk svækkelse bortset fra hemiplegi alene, defineret som fuldskala IQ 70, quadriplegi eller paraplegi, manglende evne til at bevæge sig, manglende evne til at kommunikere uden hjælpemidler eller enhver svækkelse, der resulterer i et fald i Lansky-præstationsscore til <70 %.

oCNS-hændelse, der forekommer inden for 6 måneder før transplantation. oKarnofsky eller Lansky funktionel præstationsscore < 70 % (se appendiks) oBekræftet HIV-seropositivitet. oPatient med uspecificeret kronisk toksicitet alvorlig nok til at skade patientens evne til at tolerere knoglemarvstransplantation.

oPatienten eller patientens værge(r), der ikke er i stand til at forstå arten og risiciene forbundet med BMT-processen.

o Historie om manglende overholdelse af lægebehandling, der ville bringe transplantationsforløbet i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkeltarmsstudie
dette er en enkeltarmsundersøgelse
Procedure: Alternativ donor knoglemarv og navlestrengsblod
knoglemarvstransplantation - alternative donorer til knoglemarvs- og navlestrengsblodtransplantationer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme hyppigheden af ​​donorengraftment efter alternativ donortransplantation hos børn med svær seglcellesygdom.
Tidsramme: 1 år efter afslutning af studieoptjening
1 år efter afslutning af studieoptjening

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Efterforskere

  • Studiestol: Ann Haight, M.D., Children's Healthcare of Atlanta/Emory University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2005

Først opslået (Skøn)

23. november 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. september 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2013

Sidst verificeret

1. september 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 876-2003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner