SALT: Transplante alternativo de medula óssea e sangue de cordão umbilical para doença falciforme de alto risco

Critério de inclusão:

• Hemoglobina SS, hemoglobina SC ou hemoglobina S0 talassemia
• Doador disponível: Parcialmente (5/6) parente com HLA compatível (PMRD), doador de medula não aparentado compatível (6/6) ou cordão umbilical (5/6 ou 6/6) de tamanho apropriado (consulte 6.3.2), usando alta tipagem HLA de alta resolução. O doador não deve ser homozigoto para HgbS e deve atender aos critérios de elegibilidade de doador padrão do Programa de Transplante de Sangue e Medula.
• SCD grave, definido por um dos seguintes (critérios modificados de Walters):

oEvento anterior (6 meses antes) do sistema nervoso central com duração superior a 24 horas, mais evidência de imagem objetiva de vasculopatia do SNC, com ou sem achados neurológicos residuais oFrequentes (3 por ano durante 2 anos) episódios vaso-oclusivos dolorosos (definidos como episódios com duração de 4 horas e requerendo hospitalização ou tratamento ambulatorial com narcóticos parenterais) oRecorrentes (3 na vida) eventos de síndrome torácica aguda que necessitaram de transfusão de troca ou terapia de transfusão crônica. Deve ter falhado em um teste de boa fé de hidroxiureia (falha definida como uma redução de menos de 50% na incidência de eventos vaso-oclusivos durante um período de pelo menos 18 meses) ou ter demonstrado incapacidade de tomar o medicamento devido a efeitos colaterais efeitos.

oQualquer combinação de 3 episódios de síndrome torácica aguda e episódios de dor vaso-oclusiva (definidos como acima) anualmente por 3 anos. Deve ter falhado em um teste de boa fé de hidroxiureia (falha definida como uma redução de menos de 50% na incidência de eventos vaso-oclusivos durante um período de pelo menos 18 meses) ou ter demonstrado incapacidade de tomar o medicamento devido a efeitos colaterais efeitos.

o Doença pulmonar falciforme Estágio I ou II o Aloimunização de células vermelhas (2 anticorpos) em terapia transfusional crônica

Critério de exclusão:

oDoador parente HLA-idêntico adequado está disponível oBiópsia comprovou hepatite crônica ativa, fibrose portal ou cirrose, ou evidência sorológica de hepatite ativa.

oSCD doença pulmonar crônica estágio III (consulte o Apêndice) oDisfunção renal grave definida como <50% da TFG normal prevista para a idade. o Disfunção cardíaca grave definida como fração de encurtamento < 25%. o Comprometimento neurológico residual grave, exceto hemiplegia isoladamente, definido como QI 70 em escala total, tetraplegia ou paraplegia, incapacidade de deambular, incapacidade de se comunicar sem dispositivo auxiliar ou qualquer comprometimento que resulte em declínio do escore de desempenho de Lansky para <70%.

oEvento do SNC ocorrendo dentro de 6 meses antes do transplante oPontuação de desempenho funcional de Karnofsky ou Lansky < 70% (consulte o Apêndice) oSoropositividade confirmada para HIV. oPaciente com toxicidade crônica não especificada grave o suficiente para afetar negativamente a capacidade do paciente de tolerar o transplante de medula óssea.

oPaciente ou responsável pelo paciente incapaz de entender a natureza e os riscos inerentes ao processo de BMT.

oHistória de descumprimento de atendimento médico que comprometa o andamento do transplante.