SALZ: Alternative Knochenmark- und Nabelschnurbluttransplantation bei Hochrisiko-Sichelzellanämie

Einschlusskriterien:

• Hämoglobin SS, Hämoglobin SC oder Hämoglobin S0-Thalassämie
• Verfügbarer Spender: Teilweise (5/6) HLA-passender Verwandter (PMRD), passender (6/6) nicht verwandter Knochenmarks- oder Nabelschnurspender (5/6 oder 6/6) geeigneter Größe (siehe 6.3.2), unter Verwendung von hoch -Auflösende HLA-Typisierung. Der Spender darf nicht homozygot für HgbS sein und muss die Standardkriterien für die Spenderberechtigung des Blut- und Marktransplantationsprogramms erfüllen.
• Schwere SCD, definiert durch eines der folgenden (modifizierte Walters-Kriterien):

oFrüheres (6 Monate vorhergehendes) zentralnervöses Ereignis, das länger als 24 Stunden anhielt, plus objektiver bildgebender Nachweis einer ZNS-Vaskulopathie, mit oder ohne verbleibende neurologische Befunde oHäufige (3 pro Jahr für 2 Jahre) schmerzhafte vasookklusive Episoden (definiert als Episode mit einer Dauer von 4 Stunden). Stunden und erfordert einen Krankenhausaufenthalt oder eine ambulante Behandlung mit parenteralen Narkotika) oWiederkehrende (3 im Leben) akute Thoraxsyndrom-Ereignisse, die eine Austauschtransfusion oder eine chronische Transfusionstherapie erforderlich gemacht haben. Sie müssen einen gutgläubigen Versuch mit Hydroxyharnstoff nicht bestanden haben (Misserfolg definiert als eine Reduzierung der Inzidenz von gefäßverschließenden Ereignissen um weniger als 50 % über einen Zeitraum von mindestens 18 Monaten) oder nachgewiesen haben, dass sie aufgrund einer Nebenwirkung nicht in der Lage sind, das Medikament einzunehmen Auswirkungen.

oJede Kombination aus 3 Episoden eines akuten Thoraxsyndroms und vasookklusiven Schmerzepisoden (wie oben definiert) jährlich für 3 Jahre. Sie müssen einen gutgläubigen Versuch mit Hydroxyharnstoff nicht bestanden haben (Misserfolg definiert als eine Reduzierung der Inzidenz von gefäßverschließenden Ereignissen um weniger als 50 % über einen Zeitraum von mindestens 18 Monaten) oder nachgewiesen haben, dass sie aufgrund einer Nebenwirkung nicht in der Lage sind, das Medikament einzunehmen Auswirkungen.

oSichellungenerkrankung im Stadium I oder II oAlloimmunisierung roter Blutkörperchen (2 Antikörper) unter chronischer Transfusionstherapie

Ausschlusskriterien:

oGeeigneter HLA-identischer relativer Spender ist verfügbar. oDurch Biopsie nachgewiesene chronisch aktive Hepatitis, Pfortaderfibrose oder Zirrhose oder serologische Hinweise auf aktive Hepatitis.

oSCD chronische Lungenerkrankung im Stadium III (siehe Anhang) oSchwere Nierenfunktionsstörung, definiert als <50 % der vorhergesagten normalen GFR für das Alter. oSchwere Herzfunktionsstörung, definiert als Verkürzungsanteil < 25 %. oSchwere verbleibende neurologische Beeinträchtigung außer Hemiplegie allein, definiert als vollständiger IQ 70, Tetraplegie oder Querschnittslähmung, Unfähigkeit zu gehen, Unfähigkeit zur Kommunikation ohne Hilfsmittel oder jede Beeinträchtigung, die zu einem Rückgang des Lansky-Leistungsscores auf <70 % führt.

oZNS-Ereignis innerhalb von 6 Monaten vor der Transplantation oKarnofsky- oder Lansky-Funktionsleistungsscore < 70 % (siehe Anhang) oBestätigte HIV-Seropositivität. oPatient mit nicht näher bezeichneter chronischer Toxizität, die schwerwiegend genug ist, um die Fähigkeit des Patienten, eine Knochenmarktransplantation zu tolerieren, nachteilig zu beeinträchtigen.

oDer Patient oder der/die Erziehungsberechtigte des Patienten sind nicht in der Lage, die Natur und die mit dem BMT-Prozess verbundenen Risiken zu verstehen.

oAnamnese mangelnder Einhaltung der medizinischen Versorgung, die den Transplantationsverlauf gefährden würde.