SUOLA: Vaihtoehtoinen luovuttajan luuytimen ja napanuoraveren siirto korkean riskin sirppisolutautiin
SUOLA – Vaihtoehtoinen luovuttajan luuytimen ja napanuoraveren siirto korkean riskin sirppisolutautiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Valitettavasti alle 1/4 potilaista, joilla on vaikea SCD, on vastaava sisarusluovuttaja, joka voi toimia BMT-luovuttajana. Tässä tutkimusprotokollassa ehdotetaan "vaihtoehtoisen luovuttajan siirron" turvallisuuden ja hyödyllisyyden tutkimista (käyttäen muita luovuttajia kuin vastaavia sisaruksia). Tarjoamme tätä hoitoa lapsille, joilla on vaikea sirppisolusairaus ja joilla ei ole vastaavaa BMT-luovuttajaa. Vaihtoehtoiset luovuttajat voivat olla perheenjäseniä, jotka ovat hieman vähemmän kuin täysin yhteensopivat, keskenään riippumattomat vapaaehtoiset luovuttajat, jotka ovat täysin samanlaisia, ja luovuttanut pankissa olevaa napanuoraverta, joka on täysin tai lähes täysin yhteensopiva.
Vaihtoehtoista luovuttajasiirtoa on tehty yleisesti syöpäpotilaille, ja se tarjoaa myös parantavaa hoitoa useille ei-pahanlaatuisille sairauksille (vaikea immuunipuutos, luuytimen vajaatoiminta ja aineenvaihdunnan varastoinnin sairaudet). Vaihtoehtoiset luovuttajan siirrot sisältävät suuremman komplikaatioriskin, mukaan lukien siirrännäis-isäntätauti, infektio ja siirteen vajaatoiminta. Siksi valitsemme valikoivasti, ketkä potilaat kutsutaan osallistumaan ja rajoitamme kelpoisuuden niihin potilaisiin, joilla on ollut vakava SCD-ongelma (eikä niihin, jotka voivat hyvin ja joilla on todennäköisesti vähän SCD-ongelmia), mutta suljemme pois potilaat, jotka ovat niin vakavia elinvaurioita, että he kuolevat todennäköisemmin elinsiirron aikana ja rajoittavat kelpoisuuden nuoreen ikäryhmään. Monivaiheinen tarkastusalgoritmi, joka sisältää sisäisen, paikallisen ja ulkoisen asiantuntijatarkastuksen, on rakennettu tarjoamaan perusteellisen, turvallisen ja eettisen kerryttämisprosessin. Hoidamme potilaita käyttämällä lääkkeitä ja menetelmiä, joita käytetään yleisesti vaihtoehtoisten luovuttajien siirroissa muihin sairauksiin, kuten leukemiaan, ja otamme oppia aikaisemmasta kokemuksestamme sirppisolujen BMT:stä muokkaamalla tukihoitotoimenpiteitä. Erityistä huomiota kiinnitetään BMT:n jälkeisten vaikutusten arviointiin tässä populaatiossa sekä mahdollisiin haittavaikutusten syihin (kuten siirteen vajaatoiminta).
Mielestämme Atlanta on erityisen hyvä paikka tutkia tällaista elinsiirtoa useista syistä. Yksi syy on kokemus: ohjelmamme on siirtänyt enemmän SCD-lapsia kuin mikään muu yksittäinen laitos Pohjois-Amerikassa, ja tulokset ovat erinomaisia. Lisäksi alueemme SCD-potilaita on usein hoidettu erityisellä punasolusiirto-ohjelmalla, joka rajoittaa verta luovuttavien ihmisten määrää; uskomme, että tämä todennäköisesti vähentää siirteen epäonnistumisen mahdollisuutta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hemoglobiini SS, hemoglobiini SC tai hemoglobiini S0 talassemia
- Luovuttaja saatavilla: Osittain (5/6) HLA-sovitettu sukulainen (PMRD), vastaava (6/6) ei-sukulainen luuytimen luovuttaja tai napanuora (5/6 tai 6/6) sopivan kokoinen (katso 6.3.2) käyttämällä korkeaa -resoluutioinen HLA-kirjoitus. Luovuttaja ei saa olla homotsygoottinen HgbS:n suhteen ja hänen on täytettävä veren ja luuytimen siirtoohjelman mukaiset luovuttajien kelpoisuusvaatimukset.
- Vaikea SCD, jonka määrittelee jokin seuraavista (muokatut Waltersin kriteerit):
o Aiempi (6 kuukautta ennen) keskushermostotapahtuma, joka on kestänyt yli 24 tuntia, sekä objektiiviset kuvantamisnäytöt keskushermoston vaskulopatiasta, jossa on tai ei ole jäännösneurologisia löydöksiä. o Toistuvia (3 kertaa vuodessa 2 vuoden ajan) kivuliaita vaso-okklusiivisia jaksoja (määritelty 4 vuotta kestäväksi jaksoksi tuntia ja vaativat sairaalahoitoa tai avohoitoa parenteraalisilla huumausaineilla) oToistuvat (3 elinaikana) akuutit rintasyndroomatapahtumat, jotka ovat vaatineet vaihtosiirtoa tai kroonista verensiirtohoitoa. Hänen on täytynyt epäonnistua hyvässä uskossa tehdyssä hydroksiureakokeessa (epäonnistuminen määritellään vaso-okklusiivisten tapahtumien ilmaantuvuuden vähenemiseksi alle 50 % vähintään 18 kuukauden aikana) tai hänen on osoitettu olevansa kyvyttömiä ottamaan lääkettä sivuoireiden vuoksi. tehosteita.
o Mikä tahansa 3 akuutin rintasyndroomajakson ja vaso-okklusiivisen kipujakson (määritelty edellä) yhdistelmä vuosittain 3 vuoden ajan. Hänen on täytynyt epäonnistua hyvässä uskossa tehdyssä hydroksiureakokeessa (epäonnistuminen määritellään vaso-okklusiivisten tapahtumien ilmaantuvuuden vähenemiseksi alle 50 % vähintään 18 kuukauden aikana) tai hänen on osoitettu olevansa kyvyttömiä ottamaan lääkettä sivuoireiden vuoksi. tehosteita.
oVaiheen I tai II sirppikeuhkosairaus oPunasolujen alloimmunisaatio (2 vasta-ainetta) kroonisessa verensiirtohoidossa
Poissulkemiskriteerit:
oSopiva HLA-identtinen suhteellinen luovuttaja on saatavilla o Biopsialla todistettu krooninen aktiivinen hepatiitti, portaalifibroosi tai kirroosi tai serologiset todisteet aktiivisesta hepatiitista.
oSCD:n krooninen keuhkosairaus vaihe III (katso liite) oVaikea munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään alle 50 %:ksi ennustetusta normaalista iän GFR:stä. oVaikea sydämen vajaatoiminta, joka määritellään lyheneväksi fraktioksi < 25 %. oVaikea jäljellä oleva neurologinen vajaatoiminta kuin pelkkä hemiplegia, joka määritellään täysimittaiseksi älykkyysosamääräksi 70, quadriplegia tai paraplegia, kyvyttömyys liikkua, kyvyttömyys kommunikoida ilman apuvälinettä tai mikä tahansa vajaatoiminta, joka johtaa Lanskyn suorituskyvyn laskuun <70 %:iin.
oCNS-tapahtuma, joka ilmeni 6 kuukauden sisällä ennen elinsiirtoa oKarnofskyn tai Lanskyn toimintakykypisteet < 70 % (katso liite) oVarmistettu HIV-seropositiivisuus. o Potilas, jolla on määrittelemätön krooninen toksisuus, joka on riittävän vakava vaikuttaakseen haitallisesti potilaan kykyyn sietää luuytimensiirtoa.
o Potilas tai potilaan huoltaja(t), jotka eivät pysty ymmärtämään BMT-prosessin luonnetta ja riskejä.
oLääketieteellisen hoidon noudattamatta jättäminen, mikä vaarantaisi elinsiirron kulun.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: yhden käden tutkimus
tämä on yhden käden tutkimus
|
luuytimensiirto - vaihtoehtoiset luovuttajat luuytimen ja napanuoraveren siirroille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Luovuttajien siirron tiheyden määrittäminen vaihtoehtoisen luovuttajan siirron jälkeen lapsilla, joilla on vaikea sirppisolusairaus.
Aikaikkuna: 1 vuosi opintojen suorittamisen jälkeen
|
1 vuosi opintojen suorittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Ann Haight, M.D., Children's Healthcare of Atlanta/Emory University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 876-2003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio