SALT: przeszczep szpiku kostnego i krwi pępowinowej od alternatywnego dawcy w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej wysokiego ryzyka

Kryteria przyjęcia:

• Hemoglobina SS, hemoglobina SC lub talasemia hemoglobiny S0
• Dostępny dawca: częściowo (5/6) krewny zgodny pod względem HLA (PMRD), dopasowany (6/6) niespokrewniony dawca szpiku lub pępowina (5/6 lub 6/6) o odpowiedniej wielkości (patrz 6.3.2), przy użyciu wysokiej -rozdzielczość typowania HLA. Dawca nie może być homozygotą pod względem HgbS i musi spełniać standardowe kryteria kwalifikacji dawców w ramach Programu Przeszczepu Krwi i Szpiku.
• Ciężkie SCD, zdefiniowane przez jedno z poniższych (zmodyfikowane kryteria Waltersa):

oPoprzednie (6 miesięcy wcześniej) zdarzenie ośrodkowego układu nerwowego trwające dłużej niż 24 godziny oraz obiektywne dowody obrazowe waskulopatii OUN, z resztkowymi objawami neurologicznymi lub bez nich oCzęste (3 na rok przez 2 lata) bolesne epizody zarostu naczyń (zdefiniowane jako epizod trwający 4 godzin i wymagające hospitalizacji lub leczenia ambulatoryjnego przy użyciu środków odurzających podawanych pozajelitowo) o Nawracające (3 w ciągu życia) zdarzenia zespołu ostrej klatki piersiowej, które wymagały transfuzji wymiennej lub przewlekłej transfuzji. Nieudane badanie hydroksymocznika przeprowadzone w dobrej wierze (niepowodzenie definiowane jako zmniejszenie o mniej niż 50% częstości występowania zdarzeń zwężających naczynia krwionośne w okresie co najmniej 18 miesięcy) lub wykazanie niezdolności do przyjmowania leku z powodu działań niepożądanych efekty.

o Dowolna kombinacja 3 epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej i epizodów bólu naczyniowo-okluzyjnego (zdefiniowanego powyżej) rocznie przez 3 lata. Nieudane badanie hydroksymocznika przeprowadzone w dobrej wierze (niepowodzenie definiowane jako zmniejszenie o mniej niż 50% częstości występowania zdarzeń zwężających naczynia krwionośne w okresie co najmniej 18 miesięcy) lub wykazanie niezdolności do przyjmowania leku z powodu działań niepożądanych efekty.

o Niedokrwistość sierpowata płuc I lub II stopnia o Alloimmunizacja krwinkami czerwonymi (2 przeciwciała) w trakcie przewlekłej transfuzji

Kryteria wyłączenia:

o Dostępny jest odpowiedni krewny dawca identyczny z HLA o Potwierdzone biopsją przewlekłe aktywne zapalenie wątroby, zwłóknienie lub marskość wrotna lub serologiczne dowody aktywnego zapalenia wątroby.

oSCD przewlekła choroba płuc w III stopniu zaawansowania (patrz Aneks) oCiężka dysfunkcja nerek zdefiniowana jako <50% należnej wartości GFR dla wieku. o Ciężka dysfunkcja serca zdefiniowana jako frakcja skracania < 25%. o Ciężkie szczątkowe upośledzenie neurologiczne inne niż samo porażenie połowicze, definiowane jako IQ 70 w pełnej skali, porażenie czterokończynowe lub porażenie kończyn dolnych, niezdolność do poruszania się, niezdolność do komunikowania się bez urządzenia wspomagającego lub jakiekolwiek upośledzenie skutkujące spadkiem sprawności Lansky'ego do <70%.

oZdarzenie ze strony OUN występujące w ciągu 6 miesięcy przed przeszczepem oWynik sprawności funkcjonalnej Karnofsky'ego lub Lansky'ego < 70% (patrz Aneks) oPotwierdzona seropozytywność w kierunku HIV. oPacjent z nieokreśloną przewlekłą toksycznością na tyle poważną, że może niekorzystnie wpłynąć na zdolność pacjenta do tolerowania przeszczepu szpiku kostnego.

oPacjent lub opiekun pacjenta nie jest w stanie zrozumieć natury i ryzyka nieodłącznie związanego z procesem BMT.

oHistoria nieprzestrzegania opieki medycznej zagrażającej przebiegowi przeszczepu.