Soutien des cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de troubles cutanés bulleux auto-immuns

Critère d'intégration:

1. Âge chronologique inférieur à 60 ans au moment de l'évaluation pré-transplantation.

2. Un diagnostic établi d'une affection cutanée auto-immune qui comprend l'un des éléments suivants :

   1. pemphigus vulgaire
   2. pemphigus foliacé

   Le diagnostic des lésions cutanées bulleuses sera basé sur l'anamnèse et la physique, la biopsie cutanée (microscopie optique et fluorescence indirecte), le titre d'immunofluorescence indirecte, les titres BP 180 et 230, les anticorps Desmolglein-3 et Desmoglein-1, et la photographie.

3. Patients en échec aux corticostéroïdes (dose équivalente de prednisone 0,5 mg/kg/jour pendant plus de 3 mois) et au moins deux des médicaments suivants : azathioprine, mycophénolate mofétil, or, tétracycline (ou minocycline), cyclosporine, méthotrexate, or ou plasmaphérèse. L'échec est défini comme l'incapacité de sevrer les stéroïdes à moins de 0,5 mg/kg/jour.
4. Les candidats potentiels doivent avoir une atteinte de plus de 10 % de la surface corporelle de la peau, une atteinte d'une ou plusieurs lésions muqueuses ou des infections récurrentes nécessitant plus de deux hospitalisations dans lesquelles la source de l'infection était due à une dermatose bulleuse.
5. Tous les candidats doivent être évalués par deux dermatologues, le Dr Joan Guitart et le Dr Joaquin Brieva, qui doivent convenir que le patient a une maladie réfractaire qui peut, selon leur jugement clinique, être associée à une mortalité de 5 à 10 % si elle n'est pas contrôlée.
6. Un minimum de 2,0 x 106 cellules CD34+/kg après sélection est nécessaire pour procéder à la greffe.

Critère d'exclusion:

1. Individus de moins de 18 ans.

2. Dommages importants aux organes cibles tels que :

   1. FEVG < 40 % ou détérioration de la FEVG lors d'un test d'effort sur MUGA ou échocardiogramme.
   2. Arythmie potentiellement mortelle non traitée.
   3. Cardiopathie ischémique active ou insuffisance cardiaque.
   4. DLCO < 45 % ou VEMS/VEMS < 50 %.
   5. Créatinine sérique > 2,5 mg/dl.
   6. Cirrhose du foie, transaminases> 3x des limites normales ou bilirubine> 2,0 sauf si elles sont dues à la maladie de Gilbert.
3. Séropositif.
4. Diabète sucré non contrôlé ou toute autre maladie qui, de l'avis des enquêteurs, mettrait en péril la capacité du patient à tolérer un traitement agressif.
5. Antécédents de malignité, sauf cancer basocellulaire localisé ou épidermoïde de la peau. D'autres tumeurs malignes pour lesquelles le patient est jugé guéri par un traitement chirurgical local, telles que (mais sans s'y limiter) le cancer de la tête et du cou, ou le cancer du sein de stade I ou II, seront considérées sur une base individuelle.
6. Test de grossesse positif, incapacité ou incapacité à rechercher des moyens efficaces de contraception, ou incapacité à accepter ou à comprendre volontairement la stérilité irréversible comme effet secondaire du traitement.
7. Maladie psychiatrique ou déficience mentale rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé.
8. Incapacité à donner un consentement éclairé.
9. Anomalies hématologiques majeures telles que numération plaquettaire inférieure à 100 000/ul ou ANC inférieur à 1 000/ul.
10. Présence de lésions cutanées infectées. Toutes les lésions cutanées doivent être exemptes d'exsudat suppuratif.