Wsparcie hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z autoimmunologicznymi pęcherzowymi zaburzeniami skóry

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek metrykalny poniżej 60 lat w momencie oceny przed przeszczepem.

2. Ustalona diagnoza autoimmunologicznej choroby skóry, która obejmuje którekolwiek z poniższych:

   1. pęcherzyca zwykła
   2. pęcherzyca liściasta

   Rozpoznanie pęcherzowych zmian skórnych będzie opierać się na wywiadzie i biopsji fizycznej skóry (mikroskopia świetlna i fluorescencja pośrednia), mianie immunofluorescencji pośredniej, mianach BP 180 i 230, przeciwciałach Desmolglein-3 i Desmoglein-1 oraz fotografii.

3. Pacjenci, u których zawiodły kortykosteroidy (równoważna dawka prednizonu 0,5 mg/kg mc./dobę przez ponad 3 miesiące) i co najmniej dwa z następujących leków: azatiopryna, mykofenolan mofetylu, złoto, tetracyklina (lub minocyklina), cyklosporyna, metotreksat, złoto lub plazmafereza. Niepowodzenie definiuje się jako niezdolność do odstawienia sterydów do poziomu poniżej 0,5 mg/kg mc./dobę.
4. Potencjalni kandydaci muszą mieć zajęcie więcej niż 10% powierzchni skóry ciała, zajęcie jednej lub więcej zmian błony śluzowej lub nawracające infekcje wymagające więcej niż dwóch hospitalizacji, w których źródłem zakażenia była pęcherzowa choroba skóry.
5. Wszyscy kandydaci muszą zostać ocenieni przez dwóch dermatologów, dr Joan Guitart i dr Joaquin Brieva, którzy muszą zgodzić się, że pacjent ma chorobę oporną na leczenie, która w ich ocenie klinicznej może wiązać się z 5-10% śmiertelnością, jeśli nie jest kontrolowana.
6. Minimum 2,0 x 106 komórek CD34+/kg po selekcji jest niezbędne do przeprowadzenia przeszczepu.

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby poniżej 18 roku życia.

2. Znaczące uszkodzenia narządów końcowych, takie jak:

   1. LVEF <40% lub pogorszenie LVEF podczas próby wysiłkowej na MUGA lub echokardiogramie.
   2. Nieleczona zagrażająca życiu arytmia.
   3. Aktywna choroba niedokrwienna serca lub niewydolność serca.
   4. DLCO < 45% lub FEV1/FEV < 50%.
   5. Kreatynina w surowicy > 2,5 mg/dl.
   6. Marskość wątroby, transaminazy >3 razy powyżej normy lub bilirubina >2,0, chyba że jest to spowodowane chorobą Gilberta.
3. HIV pozytywny.
4. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnego leczenia.
5. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry. Inne nowotwory, w przypadku których uważa się, że pacjent został wyleczony miejscową terapią chirurgiczną, takie jak (między innymi) rak głowy i szyi lub rak piersi w stadium I lub II, będą rozpatrywane indywidualnie.
6. Pozytywny wynik testu ciążowego, niemożność lub niezdolność do stosowania skutecznych środków antykoncepcji lub brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii.
7. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę.
8. Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
9. Poważne nieprawidłowości hematologiczne, takie jak liczba płytek krwi poniżej 100 000/ul lub ANC poniżej 1000/ul.
10. Obecność zakażonych zmian skórnych. Wszystkie zmiany skórne powinny być wolne od ropnego wysięku.