Soporte de células madre hematopoyéticas en pacientes con trastornos cutáneos ampollosos autoinmunes

Criterios de inclusión:

1. Menos de 60 años de edad cronológica en el momento de la evaluación previa al trasplante.

2. Un diagnóstico establecido de un trastorno autoinmune de la piel que incluye cualquiera de los siguientes:

   1. Pemphigus vulgaris
   2. pénfigo foliáceo

   El diagnóstico de las lesiones cutáneas ampollosas se basará en la historia y el examen físico, la biopsia de piel (microscopía óptica y fluorescencia indirecta), el título de inmunofluorescencia indirecta, los títulos de BP 180 y 230, los anticuerpos Desmolglein-3 y Desmoglein-1 y la fotografía.

3. Pacientes que fracasaron con los corticosteroides (dosis equivalente de prednisona 0,5 mg/kg/día durante más de 3 meses) y al menos dos de los siguientes: azatioprina, micofenolato mofetilo, oro, tetraciclina (o minociclina), ciclosporina, metotrexato, oro o plasmaféresis. El fracaso se define como la incapacidad de disminuir los esteroides a menos de 0,5 mg/kg/día.
4. Los candidatos potenciales deben tener compromiso de más del 10% del área de la superficie corporal de la piel, compromiso de una o más lesiones de la mucosa o infecciones recurrentes que requieran más de dos hospitalizaciones en las que el origen de la infección se deba a una enfermedad de la piel ampollosa.
5. Todos los candidatos deben ser evaluados por dos dermatólogos, el Dr. Joan Guitart y el Dr. Joaquín Brieva, quienes deben coincidir en que el paciente presenta una enfermedad refractaria que, a su juicio clínico, puede asociarse a un 5-10% de mortalidad si no se controla.
6. Se necesita un mínimo de 2,0 x 106 células CD34+/kg después de la selección para proceder al trasplante.

Criterio de exclusión:

1. Individuos menores de 18 años de edad.

2. Daños significativos en órganos diana como:

   1. FEVI <40% o deterioro de la FEVI durante la prueba de esfuerzo en MUGA o ecocardiograma.
   2. Arritmia potencialmente mortal no tratada.
   3. Cardiopatía isquémica activa o insuficiencia cardíaca.
   4. DLCO <45 % o FEV1/FEV < 50 %.
   5. Creatinina sérica > 2,5 mg/dl.
   6. Cirrosis hepática, transaminasas > 3x de los límites normales o bilirrubina > 2,0 a menos que se deba a la enfermedad de Gilbert.
3. VIH positivo.
4. Diabetes mellitus no controlada, o cualquier otra enfermedad que a juicio de los investigadores comprometa la capacidad del paciente para tolerar un tratamiento agresivo.
5. Historial previo de malignidad, excepto cáncer de piel basocelular o escamoso localizado. Se considerarán de forma individual otras neoplasias malignas para las cuales se considera que el paciente se cura mediante terapia quirúrgica local, como (entre otros) cáncer de cabeza y cuello, o cáncer de mama en estadio I o II.
6. Prueba de embarazo positiva, incapacidad o incapacidad para buscar métodos efectivos de control de la natalidad, o incapacidad para aceptar o comprender voluntariamente la esterilidad irreversible como un efecto secundario de la terapia.
7. Enfermedad psiquiátrica o deficiencia mental que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o consentimiento informado.
8. Incapacidad para dar consentimiento informado.
9. Anomalías hematológicas importantes, como un recuento de plaquetas inferior a 100 000/ul o ANC inferior a 1000/ul.
10. Presencia de lesiones cutáneas infectadas. Todas las lesiones cutáneas deben estar libres de exudado supurativo.