Поддержка гемопоэтическими стволовыми клетками у пациентов с аутоиммунными буллезными заболеваниями кожи

Критерии включения:

1. Меньше хронологического возраста 60 лет на момент оценки перед трансплантацией.

2. Установленный диагноз аутоиммунного заболевания кожи, который включает любое из следующего:

   1. вульгарная пузырчатка
   2. листовидная пузырчатка

   Диагноз буллезных поражений кожи будет основываться на анамнезе и физикальном исследовании, биопсии кожи (световая микроскопия и непрямая флуоресценция), титре непрямой иммунофлуоресценции, титрах BP 180 и 230, антителах к десмолглеину-3 и десмоглеину-1 и фотографии.

3. Пациенты с неэффективностью кортикостероидов (эквивалентная доза преднизолона 0,5 мг/кг/день в течение более 3 месяцев) и не менее двух из следующих препаратов: азатиоприн, микофенолата мофетил, золото, тетрациклин (или миноциклин), циклоспорин, метотрексат, золото или плазмаферез. Неудача определяется как неспособность снизить дозу стероидов до менее чем 0,5 мг/кг/день.
4. Потенциальные кандидаты должны иметь поражение более 10% поверхности кожи тела, поражение одного или нескольких поражений слизистой оболочки или рецидивирующие инфекции, требующие более двух госпитализаций, при которых источником инфекции была буллезная болезнь кожи.
5. Все кандидаты должны быть оценены двумя дерматологами, доктором Джоан Гитарт и доктором Хоакином Бриевой, которые должны согласиться с тем, что у пациента рефрактерное заболевание, которое, по их клиническому мнению, может быть связано с 5-10% смертностью, если его не контролировать.
6. Минимум 2,0 x 106 клеток CD34+/кг после отбора необходимо для проведения трансплантации.

Критерий исключения:

1. Лица моложе 18 лет.

2. Значительные повреждения органов-мишеней, такие как:

   1. ФВ ЛЖ <40% или ухудшение ФВ ЛЖ во время нагрузочной пробы на MUGA или эхокардиограмме.
   2. Нелеченная опасная для жизни аритмия.
   3. Активная ишемическая болезнь сердца или сердечная недостаточность.
   4. DLCO <45% или ОФВ1/ОФВ <50%.
   5. Креатинин сыворотки > 2,5 мг/дл.
   6. Цирроз печени, трансаминазы >3х от нормы или билирубин >2,0, за исключением случаев, связанных с болезнью Жильбера.
3. ВИЧ положительный.
4. Неконтролируемый сахарный диабет или любое другое заболевание, которое, по мнению исследователей, может поставить под угрозу способность пациента переносить агрессивное лечение.
5. Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением локализованного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи. Другие злокачественные новообразования, от которых пациент считается вылеченным с помощью местной хирургической терапии, такие как (но не ограничиваясь этим) рак головы и шеи или рак молочной железы стадии I или II, будут рассматриваться на индивидуальной основе.
6. Положительный тест на беременность, неспособность или неспособность применять эффективные средства контроля над рождаемостью или неспособность добровольно принять или осознать необратимое бесплодие как побочный эффект терапии.
7. Психическое заболевание или умственная отсталость, делающие невозможным соблюдение режима лечения или получение информированного согласия.
8. Невозможность дать информированное согласие.
9. Основные гематологические нарушения, такие как количество тромбоцитов менее 100 000/мкл или АЧН менее 1000/мкл.
10. Наличие инфицированных поражений кожи. Все поражения кожи должны быть свободны от гнойного экссудата.