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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RO7234292 (ISIS 443139) chez des patients atteints de la maladie de Huntington qui ont participé à des études expérimentales antérieures sur le RO7234292 (ISIS 443139)

1 mars 2022 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RO7234292 (ISIS 443139) chez des patients atteints de la maladie de Huntington ayant participé à des études expérimentales antérieures sur le RO7234292 (ISIS 443139)

Cette étude testera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RO7234292 administré par voie intrathécale à des patients adultes atteints de la maladie de Huntington.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

46

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

25 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Doit avoir terminé le dosage dans ISIS 443139-CS1

Critères d'exclusion clés :

  • Toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui pourrait rendre le patient inapte à participer ou interférer avec la participation et / ou la fin de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RO7234292 Mensuel
RO7234292 est administré tous les 28 jours par voie intrathécale pendant 14 mois.
Médicament: RO7234292 (RG6042)
Injection intrathécale
Autres noms:
  • Tominersen
Expérimental: RO7234292 Bimensuel
RO7234292 est administré tous les 56 jours par voie intrathécale pendant 14 mois après 2 doses mensuelles pour servir de dose de charge.
Médicament: RO7234292 (RG6042)
Injection intrathécale
Autres noms:
  • Tominersen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: De la ligne de base jusqu'à 18 mois
Les événements indésirables incluent les événements indésirables qui ont commencé à la date/heure de la première exposition au traitement ou après et les événements indésirables liés à la procédure qui se sont produits avant le début du traitement.
De la ligne de base jusqu'à 18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
RO7234292 Concentrations minimales dans le LCR par jour d'étude avant l'administration mensuelle et bimensuelle par voie informatique de 120 mg RO7234292 (analyse primaire)
Délai: De la ligne de base au jour 421
De la ligne de base au jour 421
Concentration de protéines mHTT dans le LCR Modification de la valeur logarithmique de la moyenne géométrique (IC à 95 %) par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base au jour 421
Les résultats de l'analyse prévue liée aux niveaux de protéines mHTT dans le LCR sont rapportés
De la ligne de base au jour 421
Variation moyenne en pourcentage de l'intégrale du décalage des limites du volume ventriculaire de la ligne de base à 15 mois
Délai: Base jusqu'à 15 mois
Base jusqu'à 15 mois
Variation moyenne en pourcentage de l'intégrale du décalage des limites du volume caudé de la ligne de base à 15 mois
Délai: Base jusqu'à 15 mois
Base jusqu'à 15 mois
Variation moyenne en pourcentage de l'intégrale du déplacement des limites du volume du cerveau entier de la ligne de base à 15 mois
Délai: Base jusqu'à 15 mois
Base jusqu'à 15 mois
Paramètres EEG : changement moyen de la ligne de base à 15 mois en puissance absolue [8-12 Hz]
Délai: De base à 15 mois
De base à 15 mois
Changement moyen par rapport au départ du score composite de la batterie d'évaluation cognitive de la maladie de Huntington
Délai: De base à 15 mois
La batterie d'évaluation cognitive HD (HD-CAB) a été développée pour évaluer le dysfonctionnement cognitif chez les patients MH prémanifestés tardifs et manifestes précoces. HD-CAB combine les scores de six tests cognitifs : SDMT, tapotement auto-rythmé, reconnaissance émotionnelle, CANTAB One Touch Stocking, Hopkins Verbal Learning Test - Revised et Trail-Making Test. Un score à plusieurs composants est dérivé en transformant le score du sujet à chaque test cognitif en un score z. L'utilisation des scores z permet de combiner les résultats des tests avec différentes échelles. Contrairement à d'autres mesures qui utilisent une population de référence externe pour créer des scores z, HD-CAB utilise les données de base de l'étude. Individuellement, pour chacun des six tests cognitifs, la moyenne de référence de l'étude est soustraite du score du sujet, et cette valeur est divisée par l'écart type de référence de l'étude. Les six scores z sont moyennés pour produire le score HD-CAB. Un changement positif par rapport au départ indique une amélioration de la fonction cognitive ; un changement négatif indique une aggravation.
De base à 15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

8 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

8 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2017

Première publication (Réel)

14 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN40697

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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