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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RO7234292 (ISIS 443139) bei Huntington-Patienten, die an früheren Untersuchungsstudien zu RO7234292 (ISIS 443139) teilgenommen haben

1. März 2022 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RO7234292 (ISIS 443139) bei Huntington-Patienten, die an früheren Untersuchungsstudien zu RO7234292 (ISIS 443139) teilgenommen haben

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RO7234292 testen, das erwachsenen Patienten mit Huntington-Krankheit intrathekal verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Muss die Dosierung in ISIS 443139-CS1 abgeschlossen haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede neue Erkrankung oder Verschlechterung einer bestehenden Erkrankung, die den Patienten für die Teilnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme und/oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RO7234292 Monatlich
RO7234292 wird 14 Monate lang alle 28 Tage intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: RO7234292 (RG6042)
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 Zweimonatlich
RO7234292 wird alle 56 Tage intrathekal für 14 Monate nach 2 monatlichen Dosen verabreicht, um als Aufsättigungsdosis zu dienen.
Arzneimittel: RO7234292 (RG6042)
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 18 Monaten
Unerwünschte Ereignisse umfassen unerwünschte Ereignisse, die am oder nach dem Datum/der Uhrzeit der ersten Behandlung mit der Behandlung begonnen haben, und verfahrensbedingte unerwünschte Ereignisse, die vor Beginn der Behandlung aufgetreten sind.
Von der Grundlinie bis zu 18 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
RO7234292 CSF-Talkonzentrationen nach Studientag vor der monatlichen und zweimonatlichen IT-Verabreichung von 120 mg RO7234292 (Primäranalyse)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 421
Von der Grundlinie bis Tag 421
CSF-mHTT-Proteinkonzentration Logarithmische Wertänderung im geometrischen Mittel (95 % KI) von der Grundlinie
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Tag 421
Die Ergebnisse der geplanten Analyse in Bezug auf mHTT-Proteinspiegel im Liquor werden berichtet
Von der Baseline bis zum Tag 421
Mittlere prozentuale Änderung des Ventrikelvolumen-Grenzverschiebungsintegrals von der Grundlinie bis zu 15 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis zu 15 Monate
Baseline bis zu 15 Monate
Mittlere prozentuale Änderung des Integrals der Volumenverschiebung des Schwanzvolumens von der Grundlinie bis zu 15 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis zu 15 Monate
Baseline bis zu 15 Monate
Mittlere prozentuale Änderung des Ganzhirnvolumen-Grenzverschiebungsintegrals von der Grundlinie bis zu 15 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis zu 15 Monate
Baseline bis zu 15 Monate
EEG-Parameter: Mittlere Änderung von der Grundlinie bis 15 Monate in absoluter Leistung [8-12 Hz]
Zeitfenster: Baseline bis 15 Monate
Baseline bis 15 Monate
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Battery Composite Score für die kognitive Bewertung der Huntington-Krankheit
Zeitfenster: Baseline bis 15 Monate
Die HD Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde entwickelt, um die kognitive Dysfunktion bei spät prämanifesten und früh manifesten Huntington-Patienten zu beurteilen. HD-CAB kombiniert Ergebnisse aus sechs kognitiven Tests: SDMT, Klopfen im eigenen Tempo, Emotionale Erkennung, CANTAB One Touch Stocking, Hopkins Verbal Learning Test - Revised und Trail-Making Test. Ein Mehrkomponenten-Score wird abgeleitet, indem der Score des Probanden bei jedem kognitiven Test in einen Z-Score umgewandelt wird. Die Verwendung von Z-Scores ermöglicht die Kombination von Testergebnissen mit unterschiedlichen Skalen. Im Gegensatz zu anderen Maßnahmen, die eine externe Referenzpopulation verwenden, um Z-Scores zu erstellen, verwendet HD-CAB die Ausgangsdaten der Studie. Individuell wird für jeden der sechs kognitiven Tests der Mittelwert der Studienbasislinie von der Punktzahl des Probanden subtrahiert und dieser Wert durch die Standardabweichung der Studienbasislinie dividiert. Die sechs Z-Scores werden gemittelt, um den HD-CAB-Score zu erzeugen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der kognitiven Funktion hin; eine negative Veränderung zeigt eine Verschlechterung an.
Baseline bis 15 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN40697

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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