Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO7234292 (ISIS 443139) у пациентов с болезнью Гентингтона, которые участвовали в предыдущих исследованиях RO7234292 (ISIS 443139)

1 марта 2022 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO7234292 (ISIS 443139) у пациентов с болезнью Хантингтона, которые участвовали в предыдущих исследованиях RO7234292 (ISIS 443139)

В этом исследовании будут проверены безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика RO7234292, вводимого интратекально взрослым пациентам с болезнью Гентингтона.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Германия, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

25 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Необходимо завершить дозирование в ISIS 443139-CS1

Ключевые критерии исключения:

  • Любое новое состояние или ухудшение существующего состояния, которое может сделать пациента непригодным для участия или помешать пациенту участвовать в исследовании и/или завершить его.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: RO7234292 Ежемесячно
RO7234292 вводят каждые 28 дней интратекально в течение 14 месяцев.
Лекарство: РО7234292 (РГ6042)
Интратекальная инъекция
Другие имена:
  • Томинерсен
Экспериментальный: RO7234292 Раз в два месяца
RO7234292 вводят каждые 56 дней интратекально в течение 14 месяцев после 2 ежемесячных доз в качестве нагрузочной дозы.
Лекарство: РО7234292 (РГ6042)
Интратекальная инъекция
Другие имена:
  • Томинерсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От исходного уровня до 18 месяцев
Нежелательные явления включают Нежелательные явления, начавшиеся в Дату/время первого воздействия на лечение или после этой даты, а также Нежелательные явления, связанные с процедурой, возникшие до начала лечения.
От исходного уровня до 18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
RO7234292 Минимальные концентрации в спинномозговой жидкости по дням исследования до ежемесячного и раз в два месяца ИТ-введения 120 мг RO7234292 (первичный анализ)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 421
От исходного уровня до дня 421
Концентрация белка mHTT в спинномозговой жидкости Логарифмическое значение Изменение среднего геометрического (95% ДИ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 421
Сообщаются результаты запланированного анализа уровня белка mHTT в спинномозговой жидкости.
От исходного уровня до дня 421
Среднее процентное изменение интеграла сдвига границы объема желудочка от исходного уровня до 15 месяцев
Временное ограничение: Базовый до 15 месяцев
Базовый до 15 месяцев
Среднее процентное изменение интеграла сдвига границы объема хвостатого ядра от исходного уровня до 15 месяцев
Временное ограничение: Базовый до 15 месяцев
Базовый до 15 месяцев
Среднее процентное изменение интеграла сдвига границ объема всего мозга от исходного уровня до 15 месяцев
Временное ограничение: Базовый до 15 месяцев
Базовый до 15 месяцев
Параметры ЭЭГ: среднее изменение от исходного уровня до 15 месяцев абсолютной мощности [8-12 Гц]
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 месяцев
Исходный уровень до 15 месяцев
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в комплексном балле батареи когнитивных тестов на болезнь Гентингтона
Временное ограничение: Исходный уровень до 15 месяцев
Батарея когнитивных тестов HD (HD-CAB) была разработана для оценки когнитивной дисфункции у пациентов с поздним предманифестным и ранним манифестным синдромом. HD-CAB объединяет результаты шести когнитивных тестов: SDMT, самопроизвольное постукивание, распознавание эмоций, CANTAB One Touch Stocking, тест на вербальное обучение Хопкинса (пересмотренный) и тест на прокладывание маршрута. Многокомпонентная оценка получается путем преобразования оценки испытуемого по каждому когнитивному тесту в z-оценку. Использование z-показателей позволяет комбинировать результаты тестов с разными шкалами. В отличие от других показателей, которые используют внешнюю эталонную совокупность для создания z-показателей, HD-CAB использует исходные данные исследования. По отдельности для каждого из шести когнитивных тестов базовое среднее значение исследования вычитается из оценки субъекта, и это значение делится на стандартное отклонение исходного уровня исследования. Шесть z-оценок усредняются для получения оценки HD-CAB. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение когнитивной функции; отрицательное изменение указывает на ухудшение.
Исходный уровень до 15 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BN40697

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться