Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RO7234292 (ISIS 443139) hos pasienter med Huntingtons sykdom som deltok i tidligere etterforskningsstudier av RO7234292 (ISIS 443139)

1. mars 2022 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RO7234292 (ISIS 443139) hos pasienter med Huntingtons sykdom som deltok i tidligere etterforskningsstudier av RO7234292 (ISIS 443139)

Denne studien vil teste sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RO7234292 administrert intratekalt til voksne pasienter med Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Storbritannia, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

25 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Må ha fullført dosering i ISIS 443139-CS1

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som kan gjøre pasienten uegnet for deltakelse eller forstyrre pasienten som deltar i og/eller fullfører studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RO7234292 Månedlig
RO7234292 administreres hver 28. dag intratekalt i 14 måneder.
Legemiddel: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injeksjon
Andre navn:
  • Tominersen
Eksperimentell: RO7234292 Tomånedlig
RO7234292 administreres hver 56. dag intratekalt i 14 måneder etter 2 månedlige doser for å tjene som en startdose.
Legemiddel: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injeksjon
Andre navn:
  • Tominersen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra baseline opp til 18 måneder
Uønskede hendelser inkluderer bivirkninger som startet på eller etter dato/klokkeslett for første eksponering for behandling og prosedyrerelaterte bivirkninger som inntreffer før behandlingsstart.
Fra baseline opp til 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
RO7234292 CSF-bunnkonsentrasjoner etter studiedag før månedlig og annenhver måned IT-administrasjon av 120 mg RO7234292 (primæranalyse)
Tidsramme: Fra baseline til dag 421
Fra baseline til dag 421
CSF mHTT Proteinkonsentrasjon Logaritmisk verdiendring i geometrisk gjennomsnitt (95 %CI) fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til dag 421
Resultatene av den planlagte analysen relatert til mHTT-proteinnivåer i CSF er rapportert
Fra baseline til dag 421
Gjennomsnittlig prosentvis endring i ventrikulært volum grenseskiftintegral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline opptil 15 måneder
Baseline opptil 15 måneder
Gjennomsnittlig prosentvis endring i caudate volum grenseforskyvning integral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline opptil 15 måneder
Baseline opptil 15 måneder
Gjennomsnittlig prosentvis endring i helhjernevolum grenseskiftintegral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline opptil 15 måneder
Baseline opptil 15 måneder
EEG-parametre: Gjennomsnittlig endring fra baseline til 15 måneder i absolutt effekt [8-12Hz]
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Baseline til 15 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Huntingtons sykdom kognitiv vurdering batteri sammensatt poengsum
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
HD Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) ble utviklet for å vurdere kognitiv dysfunksjon hos sent premanifest og tidlig manifest HD-pasienter. HD-CAB kombinerer poeng fra seks kognitive tester: SDMT, Tapping i eget tempo, Emosjonell Gjenkjenning, CANTAB One Touch Stocking, Hopkins Verbal Learning Test - Revided, og Trail-Making Test. En flerkomponentscore utledes ved å transformere forsøkspersonens poengsum på hver kognitiv test til en z-score. Bruk av z-poeng tillater kombinasjonen av testresultater med forskjellige skalaer. I motsetning til andre mål som bruker en ekstern referansepopulasjon for å lage z-score, bruker HD-CAB grunnlinjedataene til studien. Individuelt, for hver av de seks kognitive testene, trekkes studiens grunnlinjegjennomsnitt fra forsøkspersonens poengsum, og denne verdien deles på standardavviket for studiens grunnlinje. De seks z-skårene er gjennomsnittet for å produsere HD-CAB-poengsummen. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring i kognitiv funksjon; en negativ endring indikerer forverring.
Baseline til 15 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

8. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BN40697

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere