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Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RO7234292 (ISIS 443139) em pacientes com doença de Huntington que participaram de estudos investigativos anteriores de RO7234292 (ISIS 443139)

1 de março de 2022 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RO7234292 (ISIS 443139) em pacientes com doença de Huntington que participaram de estudos investigativos anteriores de RO7234292 (ISIS 443139)

Este estudo testará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do RO7234292 administrado por via intratecal a pacientes adultos com doença de Huntington.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

46

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Reino Unido, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Deve ter concluído a dosagem em ISIS 443139-CS1

Principais Critérios de Exclusão:

  • Qualquer nova condição ou piora da condição existente que possa tornar o paciente inadequado para a participação ou interferir na participação do paciente e/ou na conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RO7234292 Mensal
RO7234292 é administrado a cada 28 dias por via intratecal por 14 meses.
Medicamento: RO7234292 (RG6042)
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 Bimestral
RO7234292 é administrado a cada 56 dias por via intratecal durante 14 meses após 2 doses mensais para servir como uma dose de ataque.
Medicamento: RO7234292 (RG6042)
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Da linha de base até 18 meses
Os Eventos Adversos incluem Eventos Adversos que começaram na ou após a Data/Hora da Primeira Exposição ao Tratamento e Eventos Adversos relacionados ao procedimento ocorridos antes do início do tratamento.
Da linha de base até 18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
RO7234292 Concentrações mínimas no LCR por dia de estudo antes da administração IT mensal e bimestral de 120 mg RO7234292 (Análise Primária)
Prazo: Da linha de base até o dia 421
Da linha de base até o dia 421
Alteração do valor logarítmico da concentração de proteína mHTT no LCR na média geométrica (95% CI) a partir da linha de base
Prazo: Da linha de base até o dia 421
Os resultados da análise planejada relacionada aos níveis de proteína mHTT no LCR são relatados
Da linha de base até o dia 421
Alteração percentual média no deslocamento do limite do volume ventricular integral desde a linha de base até 15 meses
Prazo: Linha de base até 15 meses
Linha de base até 15 meses
Alteração percentual média no deslocamento do limite do volume caudado integral desde a linha de base até 15 meses
Prazo: Linha de base até 15 meses
Linha de base até 15 meses
Alteração percentual média no volume do cérebro total Deslocamento do limite integral desde a linha de base até 15 meses
Prazo: Linha de base até 15 meses
Linha de base até 15 meses
Parâmetros EEG: Mudança média da linha de base até 15 meses em potência absoluta [8-12 Hz]
Prazo: Linha de base para 15 meses
Linha de base para 15 meses
Alteração média desde a linha de base na pontuação composta da bateria de avaliação cognitiva da doença de Huntington
Prazo: Linha de base para 15 meses
A Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB) foi desenvolvida para avaliar a disfunção cognitiva em pacientes com DH pré-manifesto tardio e manifesto precoce. O HD-CAB combina pontuações de seis testes cognitivos: SDMT, Tapping individualizado, reconhecimento emocional, CANTAB One Touch Stocking, teste de aprendizado verbal Hopkins - revisado e teste de criação de trilhas. Uma pontuação multicomponente é derivada da transformação da pontuação do sujeito em cada teste cognitivo em uma pontuação z. O uso de escores z permite a combinação de escores de testes com diferentes escalas. Ao contrário de outras medidas que usam uma população de referência externa para criar escores z, o HD-CAB usa os dados de linha de base do estudo. Individualmente, para cada um dos seis testes cognitivos, a média da linha de base do estudo é subtraída da pontuação do sujeito e esse valor é dividido pelo desvio padrão da linha de base do estudo. As seis pontuações z são calculadas para produzir a pontuação HD-CAB. Uma mudança positiva da linha de base indica melhora na função cognitiva; uma mudança negativa indica piora.
Linha de base para 15 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

8 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

8 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN40697

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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