Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RO7234292 (ISIS 443139) hos patienter med Huntingtons sygdom, der deltog i tidligere undersøgelser af RO7234292 (ISIS 443139)

1. marts 2022 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RO7234292 (ISIS 443139) hos patienter med Huntingtons sygdom, der deltog i tidligere undersøgelser af RO7234292 (ISIS 443139)

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​RO7234292 administreret intratekalt til voksne patienter med Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skal have gennemført dosering i ISIS 443139-CS1

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, der kan gøre patienten uegnet til deltagelse eller forstyrre patientens deltagelse i og/eller fuldende undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RO7234292 Månedligt
RO7234292 administreres hver 28. dag intratekalt i 14 måneder.
Medicin: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injektion
Andre navne:
  • Tominersen
Eksperimentel: RO7234292 Hver anden måned
RO7234292 administreres hver 56. dag intrathekalt i 14 måneder efter 2 månedlige doser for at tjene som en startdosis.
Medicin: RO7234292 (RG6042)
Intratekal injektion
Andre navne:
  • Tominersen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra baseline op til 18 måneder
Uønskede hændelser omfatter bivirkninger, der startede på eller efter dato/tidspunkt for første eksponering for behandling og procedurerelaterede bivirkninger, der opstod før behandlingens start.
Fra baseline op til 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RO7234292 CSF-trough-koncentrationer efter undersøgelsesdag før månedlig og anden månedlig it-administration af 120 mg RO7234292 (primær analyse)
Tidsramme: Fra baseline til dag 421
Fra baseline til dag 421
CSF mHTT-proteinkoncentration Logaritmisk værdiændring i geometrisk middelværdi (95 %CI) fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til dag 421
Resultaterne af den planlagte analyse relateret til mHTT-proteinniveauer i CSF er rapporteret
Fra baseline til dag 421
Gennemsnitlig procentvis ændring i ventrikulær volumen grænseforskydningsintegral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline op til 15 måneder
Baseline op til 15 måneder
Gennemsnitlig procentvis ændring i caudate volumen grænseskift integral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline op til 15 måneder
Baseline op til 15 måneder
Gennemsnitlig procentvis ændring i helhjernevolumen grænseskift integral fra baseline til 15 måneder
Tidsramme: Baseline op til 15 måneder
Baseline op til 15 måneder
EEG-parametre: Gennemsnitlig ændring fra baseline til 15 måneder i absolut effekt [8-12Hz]
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Baseline til 15 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Huntingtons sygdom kognitiv vurdering Battery Composite Score
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
HD Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) blev udviklet til at vurdere kognitiv dysfunktion hos sent præmanifest og tidlig manifest HD-patienter. HD-CAB kombinerer resultater fra seks kognitive test: SDMT, Self-Paced Tapping, Emotional Recognition, CANTAB One Touch Stocking, Hopkins Verbal Learning Test - Revided, og Trail-Making Test. En multi-komponent score udledes ved at transformere forsøgspersonens score på hver kognitiv test til en z-score. Brug af z-score tillader kombinationen af ​​testresultater med forskellige skalaer. I modsætning til andre mål, der bruger en ekstern referencepopulation til at skabe z-scores, bruger HD-CAB undersøgelsens basislinjedata. Individuelt, for hver af de seks kognitive test, subtraheres undersøgelsens basislinjemiddelværdi fra forsøgspersonens score, og denne værdi divideres med undersøgelsens basislinjestandardafvigelse. De seks z-scores er gennemsnittet for at producere HD-CAB-score. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring i kognitiv funktion; en negativ ændring indikerer forværring.
Baseline til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2017

Først opslået (Faktiske)

14. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN40697

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med RO7234292 (RG6042)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner