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RO7234292(ISIS 443139)의 사전 조사 연구에 참여한 헌팅턴병 환자에서 RO7234292(ISIS 443139)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

2022년 3월 1일 업데이트: Hoffmann-La Roche

RO7234292(ISIS 443139)의 사전 조사 연구에 참여한 헌팅턴병 환자에서 RO7234292(ISIS 443139)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 확장 연구

이 연구는 헌팅턴병을 앓는 성인 환자에게 경막내로 투여된 RO7234292의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

46

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, 독일, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, 독일, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, 영국, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, 영국, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • ISIS 443139-CS1에서 투약을 완료해야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 환자를 참여에 부적합하게 만들거나 환자가 연구에 참여 및/또는 완료하는 것을 방해할 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: RO7234292 월간
RO7234292는 14개월 동안 28일마다 경막내로 투여된다.
의약품: RO7234292(RG6042)
경막내 주사
다른 이름들:
  • 토미네르센
실험적: RO7234292 격월간
RO7234292는 부하 용량으로 사용하기 위해 2개월 용량 후 14개월 동안 56일마다 경막내로 투여됩니다.
의약품: RO7234292(RG6042)
경막내 주사
다른 이름들:
  • 토미네르센

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 18개월
부작용에는 치료에 처음 노출된 날짜/시간 또는 그 이후에 시작된 부작용 및 치료 시작 전에 발생하는 절차 관련 부작용이 포함됩니다.
기준선에서 최대 18개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RO7234292 120mg RO7234292의 월별 및 격월 IT 투여 전 연구일별 CSF 최저 농도(1차 분석)
기간: 기준선에서 421일까지
기준선에서 421일까지
CSF mHTT 단백질 농도 기준선으로부터 기하 평균(95%CI)의 대수 값 변화
기간: 기준선에서 421일까지
CSF에서 mHTT 단백질 수준과 관련된 계획된 분석 결과가 보고됩니다.
기준선에서 421일까지
기준선에서 15개월까지의 심실 용적 경계 이동 적분의 평균 백분율 변화
기간: 기준 최대 15개월
기준 최대 15개월
기준선에서 15개월까지 미상 체적 경계 이동 적분의 평균 백분율 변화
기간: 기준 최대 15개월
기준 최대 15개월
기준선에서 15개월까지 전체 뇌 용적 경계 이동 적분의 평균 백분율 변화
기간: 기준 최대 15개월
기준 최대 15개월
EEG 매개변수: 절대 전력[8-12Hz]에서 기준선에서 15개월까지의 평균 변화
기간: 기준선에서 15개월
기준선에서 15개월
헌팅턴병 인지 평가 배터리 종합 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선에서 15개월
HD 인지 평가 배터리(HD-CAB)는 후기 발현 전 및 초기 발현 헌팅턴병 환자의 인지 기능 장애를 평가하기 위해 개발되었습니다. HD-CAB는 SDMT, 자가 진도 태핑, 감정 인식, CANTAB 원터치 스타킹, Hopkins 언어 학습 테스트 - 수정 및 트레일 메이킹 테스트의 6가지 인지 테스트 점수를 결합합니다. 다중 구성 요소 점수는 각 인지 테스트에서 피험자의 점수를 z-점수로 변환하여 파생됩니다. z-점수를 사용하면 다양한 척도의 테스트 점수를 조합할 수 있습니다. z-점수를 생성하기 위해 외부 참조 모집단을 사용하는 다른 측정과 달리 HD-CAB는 연구의 기준 데이터를 사용합니다. 개별적으로 6개의 인지 테스트 각각에 대해 피험자의 점수에서 연구 기준선 평균을 빼고 이 값을 연구 기준선 표준 편차로 나눕니다. 6개의 z 점수는 HD-CAB 점수를 생성하기 위해 평균화됩니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 인지 기능의 개선을 나타냅니다. 부정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
기준선에서 15개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 2일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 8일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 11월 13일

처음 게시됨 (실제)

2017년 11월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BN40697

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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