Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RO7234292 (ISIS 443139) u pacjentów z chorobą Huntingtona, którzy brali udział we wcześniejszych badaniach badawczych RO7234292 (ISIS 443139)

1 marca 2022 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RO7234292 (ISIS 443139) u pacjentów z chorobą Huntingtona, którzy brali udział we wcześniejszych badaniach badawczych RO7234292 (ISIS 443139)

To badanie przetestuje bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RO7234292 podawanego dokanałowo dorosłym pacjentom z chorobą Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth GmbH ; Klinikum Bochum, Zentralapotheke
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0PY
        • University of Cambridge - John van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Musi ukończyć dawkowanie w ISIS 443139-CS1

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Każdy nowy stan lub pogorszenie stanu istniejącego, które mogą sprawić, że pacjent nie będzie mógł uczestniczyć w badaniu lub przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie i/lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RO7234292 Miesięcznie
RO7234292 podaje się co 28 dni dooponowo przez 14 miesięcy.
Lek: RO7234292 (RG6042)
Wstrzyknięcie dokanałowe
Inne nazwy:
  • Tominersena
Eksperymentalny: RO7234292 Dwumiesięcznik
RO7234292 jest podawany co 56 dni dokanałowo przez 14 miesięcy po 2 dawkach miesięcznych służących jako dawka nasycająca.
Lek: RO7234292 (RG6042)
Wstrzyknięcie dokanałowe
Inne nazwy:
  • Tominersena

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Zdarzenia niepożądane obejmują zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się w dniu lub po dacie/godzinie pierwszej ekspozycji na leczenie oraz zdarzenia niepożądane związane z zabiegiem, które wystąpiły przed rozpoczęciem leczenia.
Od linii podstawowej do 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RO7234292 Minimalne stężenia w płynie mózgowo-rdzeniowym według dnia badania przed comiesięcznym i dwumiesięcznym podaniem IT 120 mg RO7234292 (analiza pierwotna)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 421
Od wartości początkowej do dnia 421
Stężenie białka mHTT w płynie mózgowo-rdzeniowym Wartość logarytmiczna Zmiana średniej geometrycznej (95% CI) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 421
Przedstawiono wyniki planowanej analizy dotyczącej poziomów białka mHTT w płynie mózgowo-rdzeniowym
Od linii podstawowej do dnia 421
Średnia procentowa zmiana całki przesunięcia granicy objętości komór od wartości początkowej do 15 miesięcy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Linia bazowa do 15 miesięcy
Średnia procentowa zmiana całki przesunięcia granicy objętości jądra ogoniastego od wartości początkowej do 15 miesięcy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Linia bazowa do 15 miesięcy
Średnia procentowa zmiana objętości całego mózgu Przesunięcie graniczne całki od wartości początkowej do 15 miesięcy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Linia bazowa do 15 miesięcy
Parametry EEG: średnia zmiana od wartości początkowej do 15 miesięcy w mocy bezwzględnej [8-12 Hz]
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Linia bazowa do 15 miesięcy
Średnia zmiana od wartości początkowej w ocenie poznawczej choroby Huntingtona Ocena złożona baterii
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesięcy
Bateria oceny funkcji poznawczych HD (HD-CAB) została opracowana w celu oceny dysfunkcji funkcji poznawczych u pacjentów z późną przedmanifestacją i wczesnymi objawami HD. HD-CAB łączy wyniki z sześciu testów kognitywnych: SDMT, stukanie we własnym tempie, rozpoznawanie emocji, pończochy za jednym dotknięciem CANTAB, poprawiony test uczenia się werbalnego Hopkinsa i test tworzenia śladów. Wynik wieloskładnikowy uzyskuje się poprzez przekształcenie wyniku podmiotu w każdym teście poznawczym na wynik z. Korzystanie z wyników z pozwala na łączenie wyników testów z różnymi skalami. W przeciwieństwie do innych miar, które wykorzystują zewnętrzną populację referencyjną do tworzenia wyników z, HD-CAB wykorzystuje dane wyjściowe badania. Indywidualnie, dla każdego z sześciu testów poznawczych, od wyniku badanego odejmowana jest średnia wyjściowa badania, a wartość ta jest dzielona przez odchylenie standardowe badania wyjściowego. Sześć wyników Z jest uśrednianych w celu uzyskania wyniku HD-CAB. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę funkcji poznawczych; zmiana ujemna oznacza pogorszenie.
Linia bazowa do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN40697

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na RO7234292 (RG6042)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj